Công ty được đầu tư bởi Bill Gates muốn phát triển một liệu pháp chữa bách bệnh bao gồm cả ung thư

Exicure , một công ty công nghệ sinh học có trụ sở tại Chicago, đang có ý định phát triển một liệu pháp gen chữa bách bệnh. Phương pháp này có khả năng "tắt", hay làm bất hoạt các gen gây bệnh trong cơ thể người. Nếu thành công, nó có thể giúp chúng ta tránh được hàng loạt căn bệnh từ vẩy nến cho tới ung thư.

Hồi tháng 9, Exicure đã gọi vốn thành công với tổng số tiền lên tới 62 triệu USD. Trong danh sách các nhà đầu tư, chúng ta có thể thấy cả tỷ phú Bill Gates, AbbVie Ventures, đồng sáng lập Groupon Eric Lefkofsky và Craig Mundie, giám đốc điều hành của Microsoft.

Tập thể các nhà nghiên cứu đang làm việc tại Exicure

Mục tiêu của Exicure là phát triển được một loại thuốc chứa RNA. Vật chất di truyền này sẽ làm bất hoạt các gen bị đột biến, thứ đang sản sinh ra protein lỗi gây bệnh trong cơ thể.

Ý tưởng đơn giản là khi các gen đột biến bị "tắt", nó có thể giúp chúng ta tránh được hàng trăm căn bệnh gây ra bởi lỗi di truyền, từ vẩy nến cho tới ung thư.

Tuy nhiên, cả Exicure cũng như bất kể ai theo đuổi ý tưởng này sẽ phải đối mặt với một điều khó khăn. Đó là làm sao để đưa thuốc vào đúng các cụm tế bào, thậm chí là từng tế bào mà chúng ta muốn nhắm tới. Trong cơ thể con người chứa tới hơn 70 nghìn tỷ tế bào, và đó là điều hết sức khó khăn.

Mặc dù vậy, Exicure nghĩ rằng họ đang nắm giữ một giải pháp quan trọng để làm được điều này. Giljohann, giám đốc điều hành của Exicure là một nhà sinh học trẻ được tờ Business Insider bình chọn vào danh sách những nhà lãnh đạo tiên phong hàng đầu trong lĩnh vực.

Trong thời gian làm nghiên cứu sinh tiến sĩ tại Đại học Northwestern, Giljohann đã phát triển những cấu trúc nano chứa DNA và RNA đặc biệt. Nó có hình giống như những con nhím gai, hay bóng Koosh Balls.

Một khi các "gai nhím" của quả cầu chạm vào bất kể một tế bào nào trên cơ thể, nó sẽ gửi DNA và RNA trực tiếp vào bên trong tế bào, cho dù nó là da, phổi, mắt hoặc đường tiêu hóa, Giljohann nói.

Chẳng hạn, với một bệnh nhân vẩy nến, thuốc có thể được bôi trực tiếp trên da. Đối với ung thư trong cơ thể nó có thể được tiêm trực tiếp vào khối u. Điều trị cục bộ cho phép liệu pháp làm việc hiệu quả hơn so với các loại thuốc uống cũng như truyền tĩnh mạch như hóa trị.

"Chúng tôi đang tối ưu hóa một lợi thế hiện nay, đó là việc con người đã có khả năng can thiệp vào rất nhiều loại tế bào và mô để tạo ra phương pháp điều trị cục bộ", Giljohann nói.

Phương pháp Exicure sử dụng để truyền các RNA vào bên trong tế bào

Cũng phải nói rằng Exicure không phải là công ty duy nhất hiện nay phát triển các phương pháp trị liệu sử dụng RNA. Nếu là vài năm trước đây,lĩnh vực điều trị này vẫn còn rất mới mẻ và nhiều thách thức.

Nhưng cũng hồi tháng 9, Alnylam Pharmaceuticals, một công ty dược Hoa Kỳ đã tuyên bố thử nghiệm thành công một loại thuốc dựa RNA để điều trị bệnh thoái hóa tinh bột, một hội chứng di truyền hiếm, khiến protein amyloid tích tụ trong cơ thể gây suy tạng.

Cho đến nay, Exicure đã phát triển được 3 loại thuốc thử nghiệm lâm sàng. Hai trong số các loại thuốc được dùng để điều trị bệnh vẩy nến. Một loại cuối cùng đang được thử nghiệm để điều trị ung thư.

Tham khảo Businessinsider, Exicure