Công nghệ điều chỉnh gen vừa có bước ngoặt mới, hứa hẹn chữa hoàn toàn HIV

Các nhà nghiên cứu Đại Học Temple, Hòa Kỳ, sử dụng phương pháp CRISPR/Cas9 đã thành công trong việc tách được HIV khỏi hệ miễn dịch con người.

CRISPR/Cas9 là phương pháp tân tiến nhất về công nghệ điều chỉnh gen hiện nay. Trong giới Y học công nghệ này đang được ca ngợi hết sức vì độ chính xác và tiềm năng của nó trong việc cải thiện sức khỏe cũng như điều trị những căn bệnh có tính di truyền hoặc do biến đổi gen. Đầu năm nay, các nhà khoa học cũng lần đầu thành công trong việc chữa trị căn bệnh teo cơ Duchenne bằng công nghệ CRISPR/Cas9. Và gần đây công nghệ đã được cấp phép áp dụng trong thụ tinh nhân tạo và giảm khả năng sẩy thai tại Anh Quốc.

Về cơ bản cách hoạt động của CRISPR/Cas9 có thể hiểu đơn giản qua 2 bước:

Bước 1: Protein thiết kế đặc biệt được dẫn tới dải DNA kép của tế bào mục tiêu cần điều chỉnh và tại đó Protein ấy sẽ chiết xuất ra một đoạn RNA (giống DNA nhưng chỉ là một dải đơn) từ tế bào mục tiêu để nhận dạng các tế bào khác chứa cùng đoạn gen này. Đoạn gen trong RNA này được gọi là CRISPR.

Bước 2: Cas9, một loại enzym đặc biệt, sẽ kết hợp với CRISPR để tự động tìm kiếm những tế bào khác có cùng đoạn mã RNA ấy và cắt ghép gen các tế bào tìm được theo mong muốn của các nhà khoa học.

Lý do HIV được coi là “căn bệnh thế kỷ 20” là vì tính tùy biến của của nó khi sinh sản bằng phương pháp phân bào. Mỗi khi phân bào, những tế bào HIV mới có xác xuất biến đổi gen rất cao và như vậy “vô dụng hóa” bất cứ loại thuốc điều trị nào đã sử dụng. Dù điều này đã không hoàn toàn ngăn chặn các nhà nghiên cứu chế tạo thuốc ARV có khả năng ngăn chặn quá trình nhân lên của virus HIV, hiện nay, khi ngừng sử dụng thuốc trong một thời gian ngắn, virus HIV sẽ tái xâm chiếm hệ miễn dịch với tốc độ chóng mặt. Nhưng với phương pháp này các bệnh nhân mắc HIV trong tương lai gần sẽ hoàn toàn không cần phải lo ngại về nguy cơ HIV tái phát.

Công nghệ gen đã thành công trong việc giải quyết "bài toàn hóc búa" này bằng cách can thiệp trực tiếp vào quá trình phân bào này, chặn đứng hoàn toàn khả năng sinh sản của vi khuẩn HIV và đồng thời ngăn chặn bất cứ sự tái xâm nhập nào về sau của tế bào đã được chữa khỏi.

Nghiên cứu này có lẽ đã dập tắt hoàn toàn bất cứ mối nghi ngờ nào về tính khả dụng của phương pháp CRISPR/Cas9. Và tuy đã thành công bước đầu trong việc điều trị HIV một cách triệt để, các nhà khoa học vẫn còn một chặng dài nghiên cứu cho đến khi có thể áp dụng phương pháp điều chỉnh gen trên cơ thể người. Đặc biệt một trong số những vấn đề lớn nhất gặp phải vẫn là độ chính xác trong việc cắt ghép dải DNA.