Một kỹ sư CRISPR giải thích tại sao công nghệ chỉnh sửa gen này xứng đáng đoạt giải Nobel Hóa học năm nay

Thanh Long , Theo Pháp luật & Bạn đọc

Nhiều nhà khoa học đã đoán được từ lâu, rằng CRISPR phải xứng đáng có một giải Nobel.

Điều khiển các đoạn DNA mã hóa sự sống không phải là điều gì đó quá khó khăn, ngay cả với nền khoa học của thập niên 1970 cách chúng ta cả nửa thế kỷ. Nhưng điều khiển được các đoạn DNA với độ chính xác tinh tế - giảm độ phân giải của thao tác cắt, ghép hoặc xóa xuống tới từng ký tự di truyền là điều mà khoa học mới chỉ vừa đạt được trong vòng chưa đầy một thập kỷ qua.

Khả năng mới này được gọi là chỉnh sửa gen. Và công cụ giúp chúng ta làm được điều đó là CRISPR – một kỹ thuật chỉnh sửa gen đơn giản, chính xác và giá rẻ đang được sử dụng trên toàn thế giới trong mọi lĩnh vực, từ thiết kế giống cây trồng, vật nuôi và điều trị bệnh ung thư ở người.

Vì những lý do này, Giải Nobel Hóa học năm 2020 đã được trao cho Emmanuelle Charpentier, Giám đốc Đơn vị Khoa học Tác nhân gây bệnh của Viện Nghiên cứu Max Planck, và Jennifer Doudna, giáo sư tại Đại học California.

Hai nữ khoa học gia đã có công phát hiện và biến CRISPR thành một công nghệ chỉnh sửa gen. Đây là lần đầu tiên hai người phụ nữ cùng được vinh danh trong một giải thưởng Nobel.

Một kỹ sư CRISPR giải thích tại sao công nghệ chỉnh sửa gen này xứng đáng đoạt giải Nobel Hóa học năm nay - Ảnh 1.

Jennifer Doudna (trái) và Emmanuelle Charpentier (phải) chủ nhân của giải Nobel Hóa học năm 2020.

Piyush K. Jain, một phó giáo sư Kỹ thuật Hóa học tại Đại học Florida, người cũng đang làm việc dưới vai trò một kỹ sư sinh học nghiên cứu và cải tiến CRISPR sẽ giải thích cho bạn: Tại sao công nghệ chỉnh sửa gen này xứng đáng nhận được giải Nobel, thậm chí nhiều người còn đoán trước được điều đó từ nhiều năm trước?

Dưới đây là bài viết của Jain trên trang The Conversation:

***

Trước đây, tôi và các đồng nghiệp đã tạo ra một phiên bản CRISPR có thể được điều khiển bằng ánh sáng. Điểm đặc biệt của nó so với các phiên bản CRISPR khác đó là phiên bản của chúng tôi cho phép kiểm soát chính xác vị trí và thời điểm chỉnh sửa gen được thực hiện trong một tế bào cụ thể.

Công cụ này có thể được sử dụng ở động vật và con người. Chúng tôi đã tạo ra một hệ thống nhắm mục tiêu có thể đóng gói và phân phối các thành phần chỉnh sửa gen đến chính xác tế bào mà chúng tôi muốn- đại loại nó giống với một hệ thống GPS dành cho tế bào vậy.

Gần đây nhất, chúng tôi đã thiết kế một công cụ cải thiện tốc độ và độ chính xác của CRISPR, để nó có thể được sử dụng trong các bộ dụng cụ chẩn đoán nhanh COVID-19, HIV, Viêm gan C và thậm chí cả ung thư tuyến tiền liệt.

Các nhà khoa học làm việc trong lĩnh vực CRISPR như tôi thực ra đã đoán được từ lâu, rằng sẽ phải có một giải thưởng Nobel được trao cho phát hiện mở ra lĩnh vực này. Nhưng khi Charpentier và Doudna giành chiến thắng trong giải Nobel Hóa học năm nay, chính tôi vẫn cảm thấy điều đó thật tuyệt vời.

Giải thưởng này sẽ khuyến khích các kỹ sư và nhà khoa học trẻ tài năng tham gia vào lĩnh vực nghiên cứu chỉnh sửa gen. Cuối cùng, thành quả mà chúng tôi đạt được có thể ứng dụng vào việc thiết kế nên các phương pháp chẩn đoán, điều trị và chữa trị mới cho một loạt các căn bệnh.

Một kỹ sư CRISPR giải thích tại sao công nghệ chỉnh sửa gen này xứng đáng đoạt giải Nobel Hóa học năm nay - Ảnh 2.

Hệ thống CRISPR/Cas dưới góc nhìn của một công cụ chỉnh sửa gen

CRISPR/Cas thực chất là một hệ thống với rất nhiều biến thể. Đã có rất nhiều nghiên cứu khoa học được thực hiện trong lĩnh vực này cho ra hơn 20.000 công bố trên các tạp chí tính tới thời điểm hiện tại.

CRISPR ra đời từ năm 1987, sau khi một nhà sinh học phân tử người Nhật Bản có tên là Yoshizumi Ishino, và các đồng nghiệp phát hiện ra chuỗi DNA CRISPR ở E. coli. 

Trình tự CRISPR sau đó được phân tích bởi một nhà khoa học người Tây Ban Nha, Francisco Mojica và các đồng nghiệp, chính họ cũng là những tác giả đã đặt tên cho trình tự này là CRISPR, viết tắt của cụm từ Clustered Regular Interspaced Short Palindromic Repeats.

Trong khi con người và động vật đã phát triển hệ thống miễn dịch phức tạp để chống lại sự tấn công của virus, các vi sinh vật đơn bào như vi khuẩn phải dựa vào CRISPR để tìm và phá hủy vật liệu di truyền của virus nhằm ngăn virus nhiễm vào tế bào của mình nhân lên.

Charpentier và Doudna đã tìm ra cách mượn khả năng sinh học bẩm sinh này từ vi khuẩn và áp dụng nó vào kỹ thuật di truyền của vi khuẩn. Nói cách khác, họ đã dùng một công cụ có trong tế bào của vi khuẩn để thay đổi gen của chính chúng – những vi khuẩn.

Trong một bài báo mang tính bước ngoặt được xuất bản trực tuyến vào ngày 28 tháng 6 năm 2012, Charpentier và Doudna đã chỉ ra bộ máy chỉnh sửa gen CRISPR bao gồm hai thành phần: một phân tử dẫn đường đóng vai trò như một loại GPS để tìm và liên kết đến vị trí gen mục tiêu trên DNA của một virus xâm nhập, sau đó kết hợp với một protein liên kết CRISPR (Cas), hoạt động như một chiếc cắt kéo phân tử DNA.

Jennifer Doudna giải thích cách CRISPR hoạt động

Cũng trong khoảng thời gian đó, Virginijus Siksnys, một nhà sinh hóa người Litva tại Đại học Vilnius, đã có một phát hiện tương tự và gửi kết quả để công bố vài tháng sau đó, vào tháng 9 năm 2012. 

Feng Zhang, nhà sinh vật học tại Viện Broad ở Cambridge, Massachusetts và các đồng nghiệp đã chỉ ra rằng CRISPR có thể được cải thiện và sử dụng để chỉnh sửa tế bào động vật có vú. Anh ấy hiện sở hữu một trong những bằng sáng chế đầu tiên về ứng dụng CRISPR để chỉnh sửa gen, và bằng sáng chế này đang bị tranh chấp bởi Đại học California, Berkeley, nơi Doudna công tác.

Khi DNA đã được cắt ở đúng vị trí, tế bào sẽ cố gắng sửa chữa vết cắt. Nhưng cơ chế sửa chữa rất dễ xảy ra lỗi và đôi khi các tế bào không thể sửa chữa các vết cắt trên DNA một cách hoàn hảo. Điều này dẫn đến kết quả cuối cùng là gen bị vô hiệu hóa.

Việc có thể tắt một gen trên DNA như thế này rất hữu ích cho các nghiên cứu chức năng gen. Nhờ đó, các nhà khoa học có thể tìm hiểu điều gì sẽ xảy ra nếu họ ngăn một gen hoạt động. Kỹ thuật này cũng hữu ích để điều trị ung thư và các bệnh nhiễm trùng, trong đó việc tắt một gen có thể ngăn chặn các tế bào ung thư và mầm bệnh phân chia hoặc tiêu diệt chúng hoàn toàn.

Trong quá trình cắt DNA này, các nhà khoa học cũng có thể đánh lừa tế bào bằng cách cung cấp cho nó một đoạn DNA mới. Sau đó, các tế bào sẽ kết hợp đoạn DNA này với các chỉnh sửa mong muốn vào mã di truyền. Điều này cho phép các nhà nghiên cứu sửa chữa một đột biến gen gây ra bệnh di truyền hoặc thay thế một gen bị lỗi bằng một gen khỏe mạnh.

Một kỹ sư CRISPR giải thích tại sao công nghệ chỉnh sửa gen này xứng đáng đoạt giải Nobel Hóa học năm nay - Ảnh 4.

Vẻ đẹp của CRISPR nằm ở sự đơn giản của nó. CRISPR có thể dễ dàng tùy chỉnh để nhắm mục tiêu đến bất kỳ gen nào, cho dù đó là ở thực vật, động vật hay trên người. Các ứng dụng CRISPR vì thế rất rộng, trải từ các công cụ để nghiên cứu đối tượng sinh học, chẩn đoán bệnh cho đến tìm ra các phương pháp trị liệu mới.

Công nghệ này cũng có thể được ứng dụng để tạo ra các giống cây trồng có sản lượng tốt hơn, nhiên liệu sinh học và các cơ quan nội tạng có thể cấy ghép thay thế trên người.

Tại sao CRISPR xứng đáng nhận giải Nobel?

Trong khi công nghệ CRISPR vẫn còn nhiều điểm có thể cải tiến, các nhà khoa học hiện đã bắt đầu thử nghiệm nó vào điều trị lâm sàng trên người, để chữa một số loại bệnh ung thư và rối loạn di truyền. Các chẩn đoán dựa trên CRISPR cũng đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt theo ủy quyền sử dụng khẩn cấp cho COVID-19.

Tuy nhiên, CRISPR cũng đi kèm với nhiều lo ngại về đạo đức cần phải thận trọng. Ví dụ, vào năm 2018, một nhà khoa học Trung Quốc đã sử dụng CRISPR một cách vội vàng và thiếu đạo đức để chỉnh sửa phôi người. Kết quả anh ấy đã tạo ra ít nhất ba đứa trẻ được chỉnh sửa CRISPR có thể truyền những thay đổi di truyền này cho con cháu của chúng trong nhiều thế hệ sau.

Một kỹ sư CRISPR giải thích tại sao công nghệ chỉnh sửa gen này xứng đáng đoạt giải Nobel Hóa học năm nay - Ảnh 5.

Một số người thậm chí còn tự phát minh ra những công cụ sinh học DIY sử dụng công nghệ CRISPR. Điều này làm dấy lên lo ngại về việc phải có các luật quy định việc sử dụng công nghệ chỉnh sửa gen.

Bất chấp những lo ngại này, CRISPR có tiềm năng rất lớn để giúp chúng ta phát hiện, điều trị và thậm chí xóa sổ nhiều căn bệnh cũng như cải thiện các sản phẩm nông nghiệp. Xã hội đã nhìn thấy những lợi ích của công nghệ chỉnh sửa gen này, và nó xứng đáng đoạt một giải Nobel năm nay.

Tham khảo Theconversation

NỔI BẬT TRANG CHỦ