Vượt mặt Mỹ, các nhà khoa học Trung Quốc thử nghiệm chỉnh sửa gen người lần đầu tiên trên thế giới

Một nhóm nhà khoa học Trung Quốc đã đưa các tế bào được chỉnh sửa gen bằng CRISPR-Cas9 vào cơ thể người. Đây là lần đầu tiên CRISPR được áp dụng trên người trưởng thành và đây có thể là tín hiệu của một cuộc chiến mới giữa Trung Quốc và Mỹ trong lĩnh vực y sinh.

Các nhà khoa học Trung Quốc hy vọng rằng những tế bào đã chỉnh sửa hệ gen được tiêm vào bệnh nhân sẽ giúp họ chống lại một dạng ung thư phổi ác tính, và kỳ vọng rằng phương pháp này có thể hoạt động cả với các bệnh nhân ung thư khác khi hóa trị, xạ trị… không có nhiều tác dụng.

Tuy nhiên, một nhóm nhà khoa học Mỹ cũng đã đề xuất nghiên cứu tương tự vào tháng 6 năm nay. Kinh phí nghiên cứu lên tới 250 triệu USD, được tài trợ bởi Viện ung thư của Sean Parker. Nghiên cứu này vẫn còn đang chờ sự chấp thuận của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA).

Giới khoa học đã cố gắng thử nghiệm các kỹ thuật chỉnh sửa gen khác để điều trị bệnh ở người. Nhưng CRISPR là con đường đơn giản hơn nhiều để ứng dụng vào điều trị bệnh trong thực tế, chỉ cần sử dụng một loại enzyme để cắt bỏ đoạn gen không mong muốn.

Với công nghệ CRISPR-Cas9, các nhà khoa học có thể loại bỏ tất cả các gen di truyền gây ung thư ở người trước khi tiến trình ung thư xảy ra. Về lý thuyết, họ cũng có thể loại bỏ các gen gây bệnh di truyền khác nữa. Đây là những gì mà các nhà khoa học ở cả Trung Quốc và Mỹ hy vọng sẽ phát hiện ra, nhưng có vẻ như Trung Quốc đã nhanh chân hơn.

CRISPR-Cas9 được sử dụng như một công cụ loại bỏ gen gây bệnh và thay bằng gen lành

Mỹ có một hệ thống quản lý y tế nghiêm ngặt hơn nhiều so với các quốc gia khác trên thế giới. Mặc dù chỉ là thử nghiệm nhỏ và dành cho bệnh nhân không thể điều trị bằng phương pháp nào khác, vẫn cần trải qua một quá trình nghiêm ngặt trước khi thay đổi thông tin di truyền ở người.

Mục tiêu trong thử nghiệm đầu tiên của Mỹ sẽ nhằm kiểm tra độ an toàn của phương pháp thay vì xác định hiệu quả đạt được. CRISPR không phải là công cụ hoàn hảo tuyệt đối. Đôi khi kỹ thuật Cas9 cắt gen ở sai vị trí và có thể gây ra ung thư.

Trong khi đó, Editas Biotechnology đã đề xuất tiến hành thử nghiệm CRISPR trong năm 2017 đối với các gen gây mù ở người. Stanford cũng đã có kế hoạch thử nghiệm CRISPR trên người để sửa chữa gen gây ra bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm.

Nghiên cứu tiên phong ở Trung Quốc cũng đưa ra những cảnh báo về công nghệ mới này. Một nhóm các nhà khoa học Trung Quốc đã thử nghiệm CRISPR trên phôi người nhưng không thu được kết quả khả quan, ít nhất 2/3 trên tổng số phôi thí nghiệm có đột biến gen, chỉ có 28 phôi sống sót trong tổng số 86 phôi thí nghiệm và không phải tất cả những phôi còn sống này đều có gen gây bệnh được thay thế bởi gen lành.

Mặc dù Trung Quốc đã có những bước đi nhanh hơn Mỹ, vẫn còn một chặng đường dài để xác định liệu công nghệ này có đủ an toàn khi điều trị các bệnh di truyền hay không.

Theo Tech Crunch