Cậu bé được bố mẹ bán đất đưa sang Singapore chữa ung thư, trở thành người Việt đầu tiên "khỏi bệnh" nhờ liệu pháp CAR-T đột phá, mở đường cho nhiều bệnh nhân khác trên khắp thế giới

15 tuổi, Viết Tài là một chàng thiếu niên điển hình, cao ráo và trắng trẻo. Sở hữu khuôn mặt thanh tú với mái tóc bồng bềnh, cậu bé đặc biệt thích thể thao. Tài đã vượt qua bài thi lên đai đỏ Taekwondo, và vừa giành một huy chương vàng môn bóng rổ với các đồng đội ở trường học vào năm ngoái.

Thế nhưng ít ai biết, chỉ vài năm về trước, cậu bé này từng phải đối mặt với tử thần vì căn bệnh ung thư máu bạch cầu cấp tế bào lympho T (T-ALL).

Cơn ác mộng bắt đầu với Tài chỉ từ một cơn đau nhẹ ở khớp ngón tay út trước khi nó nhanh chóng lan khắp cơ thể. Các xét nghiệm cho thấy tủy xương cậu đang tạo ra quá nhiều tế bào T bất thường, làm gián đoạn việc sản sinh các tế bào máu khác.

10 tuổi, Tài nhận chẩn đoán ung thư máu T-ALL. Tệ hơn nữa là cơ thể cậu không đáp ứng với cả 3 đợt truyền hóa chất trị liệu. "Em đã rất tuyệt vọng. Em nghĩ rằng mình sẽ không thể chữa khỏi… và em nghĩ em sắp chết", cậu nói.

Hi vọng lóe lên sau khi một người bạn giới thiệu cho cha mẹ Tài rằng, ở Singapore, bệnh của cậu có thể chữa được. Không cần phải suy nghĩ, cha mẹ Tài đã bán đất – thứ tài sản có giá trị nhất mà người Việt thường sở hữu – để đưa con trai mình sang Singapore chữa bệnh.

Với thể ung thư máu T-ALL mà Tài đang mắc phải, các bác sĩ đã giới thiệu cậu đến Bệnh viện Đại học Quốc gia Singapore, nơi có một thử nghiệm lâm sàng đang chuẩn bị được tiến hành, dựa trên một liệu pháp điều trị ung thư đột phá.

Nó được gọi là CD7 CAR-T, hay liệu pháp miễn dịch tế bào T gắn thụ thể khảm nhắm đến kháng nguyên CD7. Thế là năm 2019, Tài đã trở thành bệnh nhân đầu tiên thử nghiệm liệu pháp mới này ở Singapore.

Một liều thuốc CD7 CAR-T đã được truyền vào người cậu trong ngày 2/9 năm đó, đúng ngày kỷ niệm Quốc Khánh của Việt Nam.

Chưa đầy một tháng sau, vào ngày 1/10, các bác sĩ Singapore vui mừng thông báo Tài đã khỏi bệnh. Các xét nghiệm cho thấy trong cơ thể cậu không còn phát hiện tế bào ung thư, đồng nghĩa cậu đã đạt được tới trạng thái thuyên giảm hoàn toàn.

Kỳ diệu hơn là tình trạng khỏi bệnh đó đã được duy trì suốt 6 năm qua, mặc dù Tài không điều trị thêm bất kỳ liệu pháp nào nữa, bao gồm các đợt hóa trị và ghép tủy xương mà nhiều bệnh nhân ung thư máu khác thường phải đối mặt.

"Em rất biết ơn và cảm ơn tất cả các bác sĩ đã cứu em, đặc biệt là giáo sư Yeoh, người đã giúp em có được cuộc đời thứ hai này", cậu bé nói.

CAR-T: Ánh sáng nơi cuối đường hầm dành cho bệnh nhân ung thư

Giáo sư Yeoh mà Tài nhắc đến trong lời cảm ơn của mình là Allen Yeoh, Trưởng khoa Huyết học và Ung thư Nhi, Bệnh viện Đại học Quốc gia Singapore. Ông cho biết mình đã quyết tâm tìm kiếm một liệu pháp điều trị ung thư máu sau khi một bệnh nhân nói với ông rằng quá trình điều trị của họ giống như bị một đoàn tàu hỏa đâm liên tục:

"Bạn đang ở trong một đường hầm tối tăm, và có một đoàn tàu hỏa đang lao tới. Đoàn tàu đâm vào bạn. Nhưng nó không giết chết bạn ngay lập tức. Bạn sẽ tự vực dậy được, nhưng chỉ là để chuẩn bị cho đoàn tàu tiếp theo sẽ đến và đâm bạn sau 3 hoặc 4 tuần nữa.

Rồi bạn lại bị đâm và lại phải đứng dậy để lặp lại mọi thứ trong đường hầm tối tăm không có ánh sáng đó", giáo sư Yeoh nói, ám chỉ 3 lần vào hóa chất của Tài, cũng như khoảng 20-30% bệnh nhân ung thư máu sẽ kháng hóa trị giống như cậu.

Mọi thứ lặp lại với họ như một vòng luẩn quẩn, điều trị, thuyên giảm, tái phát rồi lại phải điều trị lại. Giữa bối cảnh đó, liệu pháp CD7 CAR-T mà giáo sư Yeoh đang thử nghiệm đã trở thành lối thoát duy nhất cho những bệnh nhân ung thư này.

Chỉ cần một liều thuốc duy nhất, họ sẽ được điều trị khỏi.

CAR-T là viết tắt của "Chimeric antigen receptor-T", hay "tế bào T được gắn thụ thể kháng nguyên khảm". Đây là một liệu pháp điều trị ung thư cực kỳ tiên tiến nhắm đến việc sử dụng chính hệ miễn dịch của bệnh nhân để tiêu diệt tế bào ung thư.

Chúng ta biết ung thư là căn bệnh xảy ra khi các tế bào bên trong cơ thể bị đột biến, phát triển mất kiểm soát và hình thành lên các khối u. Vì các khối u này hình thành từ chính các tế bào của cơ thể bệnh nhân, hệ miễn dịch coi tế bào ung thư là "người một nhà" và không nhận diện chúng là một căn bệnh.

Hệ quả là các tế bào miễn dịch T sẽ không tấn công và tiêu diệt tế bào ung thư, như cách nó tiêu diệt vi khuẩn và virus - các mầm bệnh ngoại lai xâm nhập từ bên ngoài cơ thể.

Để giúp tế bào T nhận diện và tấn công tế bào ung thư, các bác sĩ sẽ gắn lên tế bào này thụ thể CAR. Đó là các thụ thể đã được thiết kế đặc biệt để liên kết được với kháng nguyên trên bề mặt tế bào ung thư.

Đối với bệnh nhân ung thư máu T-ALL như Viết Tài, xét nghiệm cho thấy các tế bào máu bị ung thư của cậu biểu hiện kháng nguyên CD7. Do đó, liệu pháp mà cậu cầu sử dụng là CD7 CAR-T, với các thụ thể CAR thiết kế riêng cho kháng nguyên CD7.

Muốn làm được điều này, các bác sĩ sẽ phải trích xuất tế bào T trong cơ thể Tài bằng một máy lọc máu. Sau đó, họ sử dụng một virus vô hại để chuyển gen biểu hiện thụ thể nhắm CD7 vào trong tế bào T.

Những tế bào này sau đó sẽ tự mọc ra thụ thể CAR nhắm đến CD7 bên ngoài bề mặt. Chúng sẽ được nuôi trong phòng thí nghiệm để nhân lên thành một đội quân hàng triệu tế bào. Các tế bào CD7 CAR-T này, sau đó, sẽ được truyền trở lại cơ thể Tài.

Vì chúng đã có khả năng nhận diện tế bào ung thư của riêng cậu, CD7 CAR-T sẽ tìm và tiêu diệt tất cả những bạch cầu bệnh mà chúng thấy. Chỉ cần phải đợi vài tuần cho đến 1 tháng sau, bệnh nhân sẽ khỏi bệnh.

Mở đường tới Singapore cho các bệnh nhân ung thư khác trên thế giới

Viết Tài, trên thực tế, là trường hợp bệnh nhân đầu tiên, nhưng cũng không phải duy nhất được điều trị khỏi bằng liệu pháp CD7 CAR-T ở Bệnh viện Đại học Quốc gia Singapore.

Hai năm sau ca điều trị thành công của cậu, nhóm giáo sư Yeoh đã đạt được một bước tiến mới, dùng CD7 CAR-T để điều trị khỏi cho một bệnh nhân mắc ung thư máu ở tuổi trưởng thành.

"Người trưởng thành thường có chức năng cơ quan yếu hơn do hiện tượng lão hóa, khiến họ khó điều trị hơn", giáo sư Yeoh nói.

Đó là trường hợp của Hannah Thomas, một viên chức 32 tuổi đang làm việc ở Bộ Y tế Australia. Hannah khi đó đang làm một xét nghiệm sinh sản để chuẩn bị kết hôn thì các bác sĩ phát hiện cô mắc ung thư máu T-ALL.

Kết quả là cô đã phải hoãn đám cưới của mình để hóa trị và ghép tủy xương ở Bệnh viện St Vincent, Australia. Sau khi bệnh tình của Hannah thuyên giảm, cô đã làm đám cưới với chồng mình vào năm 2022.

Nhưng chỉ một tháng sau đó, các bác sĩ cho biết bệnh ung thư của Hannah đã tái lại. Và lần tái phát này dữ dội hơn bao giờ hết. "Nó giống như [bị chèn lên bởi] chuyến tàu thứ hai trong đường hầm vậy", cô nói.

Khi Hannah và chồng cô biết về thử nghiệm CD7 CAR-T của Viết Tài tại Bệnh viện Đại học Quốc gia Singapore, họ nhận ra rằng đây có thể là cơ hội cuối cùng của mình.

Gia đình và bạn bè đã cùng nhau quyên góp được hơn 260.000 USD cho Hannah điều trị. Với sự ủng hộ to lớn này, họ đã liều lĩnh đến Singapore chỉ một ngày sau khi liên lạc với nhóm nghiên cứu của giáo sư Yeoh.

Vào tháng 12 năm 2023, cũng một ngày trước sinh nhật của mình, Hannah đã được truyền các tế bào CD7 CAR-T. Một tháng sau đó, cô đã đạt tới trạng thái thuyên giảm, khi các tế bào ung thư trong người cô biến mất.

Maria Schreierer thì là một học sinh 12 tuổi người Áo. Cô bé cũng mắc ung thư máu T-ALL tái phát và kháng hóa trị vào năm 2021. Các biện pháp điều trị ban đầu đã giúp Maria thuyên giảm. nhưng bệnh ung thư của cô đã tái phát trong chưa đầy 1 năm.

Maria đã được bố mẹ đưa sang Thụy Sĩ để chữa trị, nhưng các bác sĩ ở Thụy Sĩ cũng bó tay. "Họ nói con bé chỉ có 5% cơ hội sống", ông Schreierer, bố của Maria cho biết.

Vì vậy, ngay khi gia đình biết về thử nghiệm CD7 CAR-T ở Singapore, ông đã quyết định đưa Maria tới đó để điều trị. "Chúng tôi chỉ mất 3 giây để quyết định, vì chúng tôi thực sự không còn cách nào khác", ông Schreierer nói.

Vào ngày 21 tháng 2 năm 2023, Maria bắt đầu liệu pháp CD7 CAR-T và chỉ sau 16 ngày, kết quả thật đáng kinh ngạc. "Tủy xương của con bé đã sạch. Thật tuyệt vời", mẹ của bé chia sẻ.

Maria chỉ bị một số tác dụng phụ nhẹ từ phương pháp điều trị này, khác xa với cơn đau và biến chứng mà cô bé phải chịu đựng từ các liệu pháp trước đó bao gồm nhiễm trùng não và xương.

Bây giờ, Maria đã trở lại trường học, dành thời gian cho bạn bè và tận hưởng tuổi thơ của mình. "Cuối cùng thì con bé cũng có thể trở thành một đứa trẻ", bà Schreierer nói, nhớ lại những ngày họ lo sợ Maria sẽ không có cơ hội trưởng thành.

Con đường phía trước: Chuyển giao CAR-T tới từng quốc gia khác

Sự phát triển của liệu pháp CD7 CAR-T tại Singapore không chỉ là một bước đột phá về mặt y khoa, nó còn là hy vọng cho những bệnh nhân đang phải đối mặt với vòng lặp điều trị ung thư vô cùng tận.

Cho đến nay, liệu pháp này đã mang lại cho 17 bệnh nhân cơ hội sống sót cuối cùng khi các phương pháp điều trị thông thường không hiệu quả.

Từ năm 2019 đến năm 2023, 17 bệnh nhân đã được điều trị với CD7 CAR-T ở Bệnh viện Đại học Quốc gia Singapore. Trong số đó, 16 bệnh nhân đã đạt được sự thuyên giảm hoàn toàn trong vòng một tháng, nghĩa là các tế bào bạch cầu ung thư của họ giảm xuống đến mức không thể phát hiện được.

Các tác dụng phụ của phương pháp điều trị được dung nạp tốt, với tỷ lệ mắc Hội chứng giải phóng cytokine (CRS) và độc tính thần kinh thấp hơn so với CD19 CAR-T, một liệu pháp CAR-T truyền thống và phổ biến hơn.

Mặc dù Singapore chỉ là một nước có diện tích nhỏ, các nhà nghiên cứu và bác sĩ lâm sàng của quốc gia này đã đi đầu trong nghiên cứu ung thư, cung cấp các giải pháp sáng tạo cho bệnh nhân trên toàn thế giới.

"Chúng tôi hy vọng cuối cùng có thể hợp tác với các trường đại học khác trên thế giới để xem liệu có thể mở rộng phương pháp điều trị sống còn này sang những quốc gia khác ngoài Singapore hay không", giáo sư Yeoh chia sẻ.

Còn đối với những bệnh nhân, liệu pháp đột phá CD7 CAR-T của Singapore đã biến đường hầm tối tăm vô tận của họ trở thành một con đường dẫn đến ánh sáng, sự sống và hy vọng.

Viết Tài, cậu bé người Việt đầu tiên được điều trị thử nghiệm với CD7 CAR-T ở Singapore, người đã mở đường cho hàng chục bệnh nhân khác tới đây chữa trị bằng phương pháp này cho biết:

Ước mơ của cậu sau này lớn lên là trở thành một doanh nhân, để kiếm tiền trả nợ cho cha mẹ mình, những người đã bán đi nhiều tài sản bao gồm cả mảnh đất quý giá của gia đình để đưa cậu tới Singapore chữa bệnh.