Hành trình đi tìm ánh sáng cho hàng triệu đôi mắt

Thoái hóa hoàng điểm (AMD) là nguyên nhân gây mù lòa phổ biến nhất ở các nước phương Tây. Căn bệnh này không có thuốc chữa. Hay ít nhất thì cũng gọi là chưa có.

Liên quan chặt chẽ đến quá trình lão hóa, thoái hóa hoàng điểm ảnh hưởng đến 15 triệu người Mỹ và tổng cộng 30 triệu người trên thế giới. Đối với hầu hết những người này, bổ sung vitamin và duy trì thuốc giảm đau là cách tốt nhất cho họ lúc này.

Tuy nhiên, hi vọng bắt đầu được mở ra khi một liệu pháp điều trị mới được phát triển bởi Pete Coffey, một giáo sư đến từ Đại học London, Anh. Nghiên cứu sẽ cho phép người mù lòa dần phục hồi thị lực của mình, sau khi nó bị mất vì thoái hóa hoàng điểm.

Mô phỏng tầm nhìn của một bệnh nhân thoái hóa hoàng điểm

Thoái hóa hoàng điểm sẽ giết chết các tế bào biểu mô sắc tố võng mạc (RPE). Những tế bào này đặc biệt quan trọng bởi chúng hỗ trợ tầm nhìn của mắt. Tiếp theo đó, điểm vàng cũng tự nó chết dần đi. Bệnh nhân luôn có một điểm đen trong tầm nhìn, che chắn hết mọi vật. họ dần mất khả năng đọc và nhận dạng khuôn mặt.

Coffey đã dành ra 8 năm chỉ để nghiên cứu và tinh chỉnh các liệu pháp điều trị, phục hồi thị lực của mình cho họ. Tháng 8 năm trước, bệnh nhân đầu tiên đã được thử nghiệm nó.

Một bước ngoặt

Bệnh nhân may mắn nhận được thử nghiệm đầu tiên là một bà cụ 60 tuổi. Bà đang rất khổ sở trong giai đoạn nặng của thoái hóa hoàng điểm. Các mạch máu phía sau mắt đã vỡ, võng mạc tràn ngập dịch lỏng. Tầm nhìn nhanh chóng bị phá hủy.

Các bác sĩ phẫu thuật tại Viện Mắt Moorfields, London đã cấy ghép một lớp tế bào mỏng phía sau võng mạc mỗi bên mắt. Các lớp tế bào cấy ghép rộng khoảng 3 mm và chúng là tế bào gốc. Một tế bào gốc có thể phát triển thành bất kể loại tế bào nào trên cơ thể. Trong trường hợp này, chúng sẽ biến thành những tế bào RPE để thay thế những tế bào đã bị thoái hóa hoàng điểm giết chết.

“Sự hồi phục là điều khả thi. Có cơ hội để các tế bào này khôi phục thị lực cho bệnh nhân”, Coffey nói. Ông hy vọng những tế bào nhỏ nhoi này có thể mang cả cuộc sống của người bệnh trở lại. “Họ có thể nhận ra những người thân trong gia đình một lần nữa”, ông nói.

Thử nghiệm trên người đầu tiên đã được thực hiện vào năm 2015

Tuy nhiên, sau 7 tháng cấy ghép được thực hiện, các nhà khoa học do dự khi muốn tuyên bố thử nghiệm là thành công.

“Chúng tôi đang đánh giá lại tầm nhìn của bà ấy, sẽ cần thêm thông tin để kết luận”, Coffey nói. Có một điều rất khả quan là các tế bào đã có thể sống sót trong điều kiện “ngập lụt” trong máu cho đến tận giai đoạn này.

Tiếp theo thử nghiệm đầu tiên, sẽ còn 9 bệnh nhân nữa được phẫu thuật dưới công nghệ mới. Nếu kết quả khả quan, Coffey đang trên đường tiến đến phổ biến công nghệ của ông để kết thúc sự đau khổ cho hàng triệu người bệnh mù lòa và thoái hóa điểm vàng.

Cảm hứng từ thời sinh viên

Từ những năm 1980, khi còn là một sinh viên đại học, Coffey đã được truyền cảm hứng từ một nghiên cứu của Thụy Điển. Khi đó, một giáo sư có tên Anders Bjorklund đang tìm cách cấy ghép tế bào não để điều trị cho bệnh nhân Parkinson.

Coffey theo dõi tiến trình nghiên cứu này một cách rất say sưa. Nhưng ông tự hỏi tại sao các phương pháp điều trị cực đoan liên quan đến phẫu thuật lại được áp dụng cho cơ quan phức tạp như não.

“Tại sao không áp dụng phương pháp này vào một hệ thống chúng ta đã quá hiểu nó, cho khả năng kiểm soát dễ dàng”, ông nghĩ.

Liệu pháp tế bào gốc được sử dụng để điều trị mù lòa do thoái hóa hoàng điểm

Sau này, mắt đã được Coffey lựa chọn. Đó là một hướng tiếp cận thông minh khi mắt là cơ quan rất dễ tiếp cận, tương đối dễ theo dõi. Đặc biệt có một sự giảm nhẹ miễn dịch ở mắt cho phép các bộ phận cấy ghép khó bị đào thải.

Trong đó, Coffey tiếp tục chú ý đến các tế bào RPE trong bệnh thoái hóa hoàng điểm. Ông bắt đầu phát triển phương pháp từ những năm 1998. Cùng với trào lưu phát triển tế bào gốc trong những năm gần đây, hai xu hướng đã được Coffey kết hợp lại.

Trên con đường đi

Trong sự nghiệp nghiên cứu của mình, Coffey gặt hái được nhiều thành công từ rất sớm. Ban đầu với các thử nghiệm, ông đã có thể sửa chữa được tầm nhìn ở một số bệnh nhân. Điều này được thực hiện bằng cách cấy ghép trực tiếp tế bào khỏe mạnh từ một phần khác của mắt bệnh nhân vào phần bị tổn hại. Công trình này đã tạo tiếng vang lớn cho Coffey trong cộng đồng nghiên cứu.

Tuy nhiên, đến năm 2006, việc thiếu kinh phí đã đe dọa Coffey và công trình của ông có nguy cơ phải giảm tiến độ, thậm chí ngừng lại. “Đó là một khoảng thời gian khó khăn nhất”, Coffey cho biết.

Tuy nhiên, dự án đã không kết thúc.

Một nhà từ thiện giấu danh tính người Mỹ đã hào phóng cung cấp khoản hỗ trợ lên đến 5,6 triệu USD cho Coffey. Nắm lấy cơ hội này, ông đẩy nhanh tiến độ phát triển liệu pháp tế bào gốc cho bệnh nhân thoái hóa hoàng điểm. Các đánh giá cho thấy Coffey đã lên kế hoạch rút ngắn nghiên cứu xuống 5 năm, thay vì 20 năm nếu không hội đủ các điều kiện thuận lợi.

Dự án London Project to Cure Blindness dành cho bệnh nhân mù lòa ra đời.

Họ đã tập hợp được một đột ngũ bao gồm các kỹ sư, nhà khoa học, bác sĩ lâm sàng, bác sĩ phẫu thuật. Tất cả làm việc cùng nhau để tạo nên nghiên cứu mang tính bước ngoặt cho bệnh nhân thoái hóa hoàng điểm và mù lòa.

Xoay sở trong nhiều vai trò

Giáo sư Pete Coffey đến từ Đại học London, người đang mở ra hy vọng cho hàng triệu bệnh nhân mù lòa

Khi một dự án khoa học đột phá được tiến hành, nó phải khắc phục được rất nhiều vấn đề công nghệ. Những kỹ thuật lạc hậu phải được cải tiến hoặc phát triển mới. Trong nghiên cứu của Coffey, những công cụ phẫu thuật mới đã ra đời, một công nghệ của kính thiên văn Hubble được cải tiến lại để chụp ảnh y tế cùng nhiều khám phá khác giúp mang các tế bào gốc vào trong mắt.

Những công nghệ mới không thể phát triển bởi một mình Coffey, ông đã phải hợp tác với các nhà khoa học khác để thúc đẩy điều này. “Tôi không phải một kỹ sư sinh học. Nhưng tôi đã làm việc ra khỏi cả lĩnh vực chuyên môn của mình”, ông nói.

Bên cạnh đó, Coffey cũng phải làm việc như một nhà đàm phán chính trị. Sau năm 2010, kinh phí nghiên cứu có thể tiếp tục được cắt giảm bởi chính phủ. Coffey đã lên ý tưởng mời các quan chức tham quan một vòng quanh cơ sở thí nghiệm của mình. Cuối cùng, điều này đã gây ấn tượng cho họ để nguồn tài trợ tiếp tục được giữ.

Thử nghiệm trên người cho phương pháp của Coffey được tiến hành năm 2015, muộn 3 năm so với kế hoạch của ông.

Xu hướng nghiên cứu phát triển mạnh

Tế bào gốc là một hướng nghiên cứu phát triển rất mạnh trong y học

Áp dụng phương pháp tế bào gốc để điều trị bệnh về mắt đang trở thành một xu hướng rất mạnh trong y học. Sự đổi mới và cạnh tranh liên tục được tạo ra giữa các nhóm nghiên cứu đến từ Hoa Kỳ, Nhật Bản và Israel.

Năm 2012, John B. Gurdon and Shinya Yamanaka đã giành giải Nobel Y học cho khám phá và phát triển tế bào Induced Pluripotent Stem (iPS). Chúng cho phép bất kể một tế bào nào trong cơ thể tái thiết lập để trở thành một tế bào gốc. Sử dụng tế bào gốc sản xuất theo cách này sẽ giảm nguy cơ hệ miễn dịch giết chết các tế bào cấy ghép. Đồng thời, nó cũng giải quyết vấn đề đạo đức khi khai thác tế bào gốc từ phôi thai.

Các nhà khoa học Nhật Bản cũng bắt đầu thử nghiệm tế bào iPS hướng mục đích đến tế bào RPE trong mắt. Mặc dù thử nghiệm chưa thành công, nó xứng đáng là một động lực cạnh tranh đối với nhóm nghiên cứu của Coffey.

Nhìn ra các rào cản

Trị liệu tế bào gây ra cho chúng ta hai mối bận tâm lớn. “Bạn sẽ không muốn các tế bào cứ sinh sôi nảy nở mãi. Điều này được định nghĩa là một khối u”, Coffey nói. “Bạn cũng sẽ không muốn có các tế bào lạ đi lang thang trong các quan quan trọng như tim hoặc phổi”.

Nhưng ông cũng tin rằng liệu pháp tế bào gốc đang lựa chọn mắt là mảnh đất màu mỡ, dành cho những thí nghiệm tiên phong. Deborad Sweet, biên tập viên của tạp chí khoa học Cell cũng đồng ý với điều này. “Mắt là cơ quan được ứng dụng những công nghệ tế bào gốc tiên tiến”, bà nói. “Tôi rất vui mừng với công trình của Coffey”.

Một điểm thoái hóa trong mắt khiến tầm nhìn bị phá hủy

Tiến sĩ Temple, chủ tịch Hiệp hội Quốc tế về nghiên cứu tế bào gốc tin rằng liệu pháp của Coffey sẽ tạo ra nhiều tiềm năng hơn nữa. “Nếu những tế bào RPE thay thế hoạt động, điều này sẽ mở ra con đường để thay thế cả các tế bào võng mạc khác và tế bào trong hệ thần kinh trung ương”, ông nói.

Mặc dù vậy, ở phương diện bi quan hơn, Temple lưu ý “Còn nếu những mảng tế bào ghép chết, nó có thể kéo theo các tế bào phía sau võng mạc cũng chết”.

Chân trời mới

Sau những thành công gần đây, Coffey tiếp tục muốn phát triển nhiều hướng nghiên cứu mới. Ông đang phát triển phương pháp điều trị thoái hóa hoàng điểm và mù lòa của mình ra toàn thế giới. Bước đầu, một chi nhánh của ông tại California, Hoa Kỳ đã được thành lập.

Bên cạnh đó, ông cũng mở một dự án mới có tên “Ngân hàng dịch bệnh”, nhằm mục tiêu điều trị một loạt các bệnh gây mù lòa khác, không chỉ dừng lại ở thoái hóa hoàng điểm. Hướng nghiên cứu táo bạo nhất là tái tạo các tế bào mà không cần cấy ghép chúng.

“Tôi luôn giữ tầm nhìn của mình tới tương lai”, Coffey nói. Cảm ơn công việc của ông và các cộng sự, có lẽ nhờ đó hàng triệu người mắc bệnh về mắt cũng sẽ hướng tầm nhìn của họ tới một tương lai tươi đẹp hơn.

Tham khảo Cnn