"Hy vọng lớn nhất cho bệnh nhân tiểu đường" sắp tuyệt chủng

Những thành tựu y học có thể tới từ những vùng đất lạ lùng nhất trên thế giới. Sa mạc Sonoran tại bang Arizona và New Mexico là vùng đất khắc nghiệt cho các sinh vật tồn tại. Tuy nhiên, loài thằn lằn Gila hay còn được gọi bằng cái tên “quái vật Gila” (Heloderma suspectumare) vẫn tồn tại được ở đây, bất chấp điều kiện khô hạn và nhiệt độ cao.

Loài thằn lằn độc vùng Bắc Mỹ Gila này dành khoảng 95% thời gian ban ngày vùi mình dưới đất. Chúng chỉ xuất hiện trên mặt đất để đi tìm thức ăn. Chất độc của Gila khiến nạn nhân cảm thấy phần vết thương nóng và bỏng rát, theo chia sẻ của một nạn nhân từng bị cắn. Tuy nhiên, vẫn chưa ghi nhận ca tử vong nào ở người do chất độc của thằn lằn Gila.

Các nhà khoa học nghiên cứu chất độc của Gila muốn tìm hiểu tại sao protein trong nước bọt của loài thằn lằn này có thể gây ra những đau đớn như vậy. Trong một lần tình cờ, họ đã vô tình phát hiện ra một trong những enzymes của loài vật này có thể giúp điều trị căn bệnh đái tháo đường.

Phát hiện đầu tiên cách đây gần 30 năm, tuy nhiên sau đó, các nhà khoa học vẫn chưa biết nhiều về loại vật này cũng như bộ gen của chúng. Từ ngày 31 tháng ba, nhà sinh học Melissa Wilson Sayres từ trường đại học bang Arizona đã bắt đầu chiến dịch gây quỹ trên website Experiment.com nhằm giải mã bộ gen của thằn lằn Gila.

Thằn lằn Ghila dành phần lớn thời gian ban ngày vùi mình dưới đất

“Chúng tôi đang sử dụng một loại protein như một liệu pháp điều trị. Tuy nhiên, những thông tin về nhóm gen của chúng vẫn còn rất hạn chế. Con người thường có xu hướng sợ các loại thằn lằn, nhưng rõ ràng chúng có thể cứu được mạng sống của con người”, Melissa chia sẻ.

Sayres đã nghiên cứu sự tiến hóa của nhiễm sắc thể giới tính tại các loài thú và cô muốn tập trung vào nghiên cứu chúng khi tới Arizona. Tuy nhiên, khi nhìn thấy những con quái vật Gila quanh nhà, cô đã chuyển hứng thú của mình sang một trong hai loại thằn lằn độc duy nhất trên thế giới. Melissa phát hiện ra rằng thằn lằn Gila không thực sự sử dụng chất độc để giết con mồi – phần lớn là các loài gặm nhấm nhỏ và trứng.

“Bạn không cần phải làm tê liệt một quả trứng trước khi ăn”, Sayres nói.

Việc điều tra đã giúp Sayres phát hiện những giá trị y học to lớn từ loài thằn lằn gila. Góp công cùng với Sayres là một nhà khoa học khác – bác sĩ chuyên khoa nội tiết John Eng từ bệnh viện Bronx. Là một nhà nội tiết học, Eng rất quan tâm tới hormone của các loài động vật khác nhau. Ông hy vọng có thể tìm thấy loại hormone để điều trị căn bệnh tiểu đường. Sau khi đọc một bài báo về khả năng gây đốt nóng tụy từ chất độc của một vài loài rắn và thằn lằn, Eng đã quyết định nghiên cứu sâu hơn về chất độc của loài thằn lằn Gila.

Vào năm 1992, Eng đã xác định được 2 loại protein được chiết tách từ chất độc. Một trong hai loại có tên exendin-4 với chức năng tương tự như protein glucagon like peptide-1 (GLP-1) ở người. Trong khi insulin truyền thông tin đến các tế bào để tiếp nhận và sử dụng đường glucose, do đó giúp giảm lượng đường trong máu thì glucagon có tác dụng ngược lại. Loại protein này giúp giải phóng glucose để tăng lượng đường trong máu. "Mặc dù insulin thường được biết đến với công dụng điều trị tiểu đường, glucagon cũng đóng vai trò quan trọng", phát biểu của nhà hóa sinh Daniel Drucker, thành viên nhóm nghiên cứu tại viện nghiên cứu Lunenfeld – Tanenbaum, Toronto.

“Điều này khiến glucagon trở thành đối tượng nghiên cứu cho các phương pháp chống tiểu đường”, Drucker nói.

Với các nhà khoa học, loài động vật này còn mang nhiều điều bí ẩn và tiềm năng cho y học

Drucker đã theo dõi công trình nghiên cứu của Eng và ông cũng đã bắt đầu công việc nghiên cứu protein của mình. Các nhà khoa học khám phá ra rằng exendin-4 giống tới 52% so với protein GLP-1 ở người. Kết quả nghiên cứu này rất quan trọng. Thông thường, cơ thể người sẽ làm giảm tác dụng của GLP-1 nhanh chóng. Do đó, các bệnh nhân tiểu đường phải tiêm thuốc mỗi giờ. Tuy nhiên, exendin-4 thì ổn định hơn và chỉ cần tiêm hàng ngày. Eng đã xin cấp phép bản quyền cho nghiên cứu của mình và chỉ sau vài năm nghiên cứu, ông đã lập một công ty công nghệ sinh học nhỏ có tên Amylin Pharmaceuticals để bắt đầu công việc nghiên cứu thuộc hiệu quả cho căn bệnh đái tháo đường.

Vào tháng 4 năm 2005, FAD đã chấp nhận exenatide (tên thương hiệu là Byetta) - dạng chất tổng hợp từ exendin-4, được sử dụng trong điều trị tiểu đường. Exenatide giúp giảm lượng glucagon làm tăng lượng đường trong máu và làm chậm quá trình làm rỗng dạ dày. Trong vài năm về trước, Drucker đã tiến hành các nghiên cứu những loại thuốc khác liên quan tới glucagon. Một trong những rào cản lớn nhất trong nghiên cứu dược học là tìm ra các phần tử mang hoạt tính sinh học. Với các loài vật như thằn lằn Gila, quá trình chọn lọc tự nhiên đã đảm nhận luôn công việc của R&D.

“Chúng ta luôn nghĩ rằng con người đã đi rất xa trong nhiều lĩnh vực. Tuy nhiên trong cuộc đua này, loài thằn lằn đã giành chiến thắng. Có lẽ đây là bài học đơn giản mà mỗi người cần nhớ”, Drucker nói.

“Các protein của thằn lằn Gila chỉ là một trong nhiều các chế phẩm y học từ động vật có ích cho con người”, bác sĩ nội khoa Matthew Butteri tại đại học California, Irvine chia sẻ. Dù là nước rãi của loài đỉa giúp hút các vết tụ máu hay các loại thuốc điều trị xương khớp chiết xuất từ các loài gặm nhấm, những loại thuốc này rất quan trọng với y học.

“Hiểu biết về các loại protein và bộ gen là bước quan trọng để tìm ra phương pháp mới hiệu quả và có ít tác dụng phụ hơn”, Butteri nói.

Rõ ràng, loài thằn lằn Gila còn mang trong mình nhiều bí mật khác. Tuy nhiên, khi dân số Bắc Mỹ đang tăng lên đáng kể, con người đã chuyển đến những khu vực từng là môi trường sống của loài thằn lằn này. Việc con người di chuyển tới khu vực mới và định cư đã làm giảm số lượng của loài thằn lằn Gila một cách rõ rệt. Nếu không có những động thái kịp thời, loài thằn lằn này có thể đứng trước nguy cơ tuyệt chủng.

Các nhà khoa học đã phải rất vất vả để xác định số lượng thằn lằn Gila ngoài tự nhiên vì phần lớn thời gian loài vật này vùi mình dưới cát. Bên cạnh đó, nhóm nghiên cứu cũng muốn xác định sự đa dạng thành phần loài thằn lằn Gila vì đó là chỉ số liên quan tới khả năng tồn tại của loài vật.

Dự án gây quỹ của Sayres đã thu được 8,665 USD để giúp giải mã bộ gen và khám phá sâu hơn những bí mật của loài thằn lằn Gila. Những hiểu biết về loài vật này sẽ giúp cho công tác bảo tồn cũng như mở ra những tia hy vọng mới cho ngành y học thế giới.