Bé gái 1 tuổi thoát bệnh ung thư máu nhờ liệu pháp sử dụng tế bào miễn dịch nhân tạo

Bé Layla Richards, 1 tuổi, được phát hiện mắc bệnh bạch cầu lympho cấp tính (ALL) lúc 3 tháng tuổi. Bé đã được các bác sĩ tại Bệnh viện Great Ormond Street của Anh (GOSH) điều trị bằng tế bào miễn dịch chỉnh sửa gien sau khi bé không đáp ứng với các phương pháp điều trị thông thường. Kết quả của việc điều trị đã tạo nên sự khác biệt khi chỉ sau 2 tháng, bé đã không còn dấu vết của bệnh và hiện đã được xuất viện.

Layla rạng rỡ trước ống kính của máy ảnh.

Biểu hiện của Layla khi mắc bệnh là nhịp tim nhanh hơn bình thường, bé không uống sữa và khóc rất nhiều. Ngay lập tức, gia đình Layla đã đưa bé đến GOSH để kiểm tra và sau khi tiến hành xét nghiệm máu. Sau đó, Laylad được chẩn đoán là đã mắc bệnh bạch cầu lympho cấp tính - một trong những bệnh ung thư ác tính đối với trẻ nhỏ. Các bác sỹ tại bệnh viện cho biến đây là biến thể ALL chủ động nhất mà họ từng đối mặt, bác sỹ Sujith Samarasinghe - người trực tiếp nhận ca của Layla khi bé được đưa vào viện - cho biết chỉ có khoảng 25% số trẻ mắc phải dạng biến thể chủ động của ALL có khả năng được chữa khỏi.

Ngay sau đó, Layla đã phải tham gia quá trình hóa trị liệu và phẫu thuật cấy ghép tủy để bổ sung máu cho cơ thể. Mặc dù vậy, chỉ sau 7 tuần tưởng như đã khỏi bệnh thì các tế bào ung thư lại quay lại và đe dọa tính mạng của Layla. Lúc này, cha mẹ của Layla đã khẩn thiết yêu cầu các bác sỹ làm mọi cách để Layla có thể tiếp tục sống. Các bác sỹ của GOSH đã họp bàn với những nhà nghiên cứu tại UCL về việc thực hiện việc bổ sung cho Layla một lượng nhỏ tế bào miễn dịch nhân tạo đã được chỉnh sửa ADN để phù hợp với việc chống lại các tế bào ung thư. Vấn đề là liệu pháp này mới chỉ thử nghiệm trên chuột, mặc dù kết quả thu được là cực kỳ khả quan nhưng nó vẫn chưa được thử nghiệm trên người.

Một hội đồng bàn luận về vấn đề nhân đạo của trường hợp này đã được lập ra và phương pháp này đã được thông qua sau khi các bác sỹ đã rất thông cảm với cha mẹ của Layla, Ashleigh và Lisa. Các bác sỹ đã tiêm 1ml các tế bào miễn dịch nhân tạo vào người của Layla, quá trình này mất khoảng 10 phút để thực hiện. Sau 2 tuần theo dõi, các bác sỹ đã bất ngờ trước tác dụng của những tế bào đã qua chỉnh sửa gen này và gia đình của Layla nhận được tin mừng ngay lập tức. Kết quả điều trị cho thấy các tế bào ung thư đã bị đẩy lùi 1 phần và cho phép các bác sỹ thực hiện cấy tủy lần thứ 2 cho Layla sau 2 tháng để bổ sung khả năng miễn dịch cho cơ thể. Chỉ 1 tháng sau, Layla đã hoàn toàn khỏe mạnh để có thể về nhà.

"Bệnh bạch cầu lympho cấp tính của bé rất nguy hiểm và việc bé đáp ứng với việc điều trị này gần như là một phép lạ", Paul Veys - giáo sư tại GOSH và là trưởng nhóm điều trị cho bé Layla, nói tại cuộc họp báo ngày hôm qua. "Do đây là lần đầu tiên liệu pháp điều trị này được sử dụng, chúng tôi không biết liệu có hiệu quả không hoặc lúc nào mới có hiệu quả, vì vậy chúng tôi như lên cung trăng đạt được kết quả này", ông Veys nói thêm thêm.

Layla cùng gia đình tươi cười sau khi bé qua cơn nguy kịch.

Bệnh bạch cầu lympho cấp tính là một loại bệnh ác tính có ảnh hưởng đến các tế bào bạch cầu chưa trưởng thành từ tủy xương. Các tế bào chưa trưởng thành nhân lên một cách không kiểm soát và chiếm đầy tủy xương. Điều này cản trở việc sản xuất các tế bào máu bình thường. Trẻ em bị mắc bệnh này thường xuyên bị thiếu máu, nhiễm trùng tái đi tái lại, dễ bị các vết bầm tím và chảy máu vì tủy xương không sản xuất đủ các tế bào hồng cầu, bạch cầu và tiểu cầu. Đây là bệnh ung thư thường gặp ở trẻ em. Mỗi năm, khoảng 30 đến 40 trong số một triệu trẻ em sẽ được chẩn đoán mắc bệnh này, cứ mỗi ba trẻ em được phát hiện bị ung thư, một trẻ em sẽ bị mắc bệnh bạch cầu lympho cấp tính.

Liệu pháp chữa trị bằng tế bào chỉnh sửa gien do các nhà khoa học tại GOSH và đại học tổng hợp London (UCL) cùng công ty công nghệ sinh học Pháp Cellectis hợp tác nghiên cứu. Hiện Cellectis đang tài trợ cho các thử nghiệm lâm sàng dự kiến bắt đầu vào năm tới. Cách thức của họ như sau: thêm các gien mới vào các tế bào miễn dịch khỏe mạnh được gọi là tế bào T - vũ khí chống bệnh bạch cầu, sau đó dùng công nghệ chỉnh sửa gien được gọi là TALEN để tế bào T trở nên vô hình với thuốc chống bệnh bạch cầu (vì nếu gặp thuốc này, chúng sẽ bị tiêu diệt). Sau đó, tế bào T sẽ tìm kiếm và tiêu diệt các tế bào ung thư.

Theo nhiều bác sỹ thuộc GOSH, mặc dù còn quá sớm để khẳng định bé Layla đã khỏi bệnh hoàn toàn, liệu pháp điều trị cho bé đang gây tiếng vang lớn trong giới nghiên cứu y khoa. Công nghệ này cũng tạo một bước ngoặt lớn trong cuộc chiến chống bạch cầu, riêng giáo Paul Veys nói đây một trong những điều đáng chú ý nhất mà ông từng thấy trong 20 năm qua.

Tham khảo TheGuardian, BBC