Một loại thuốc chữa tim mạch vừa được khoa học kết luận là hoàn toàn vô dụng

Là một chế phẩm dược được phát triển bởi Công ty Eli Lilly & Company từ năm 2011, evacetrapib hứa hẹn sẽ có tác dụng ức chế protein trung chuyển mỡ máu (cholesteryl ester transfer protein - CETP), từ đó làm tăng HDL (cholesterol tốt) và giảm LDL (cholesterol xấu) trong máu. Evacetrapib được tin tưởng là phương pháp hiệu quả giúp giảm nguy cơ mắc các bệnh tim mạch nói chung, thay thế cho nhóm thuốc statin chỉ có tác dụng giảm LDL vốn rất phổ biến trong điều trị tim mạch.

Trong giai đoạn đầu của thử nghiệm lâm sàng pha III trên hơn 12.000 bệnh nhân có bệnh tim mạch (chia làm 2 nhóm dùng thuốc và dùng giả dược), nhìn chung các bệnh nhân đều có LDL giảm 37% và HDL tăng tới 130% sau 18 tháng liên tục sử dụng evacetrapib hàng ngày. Ở thời điểm này, đây còn được coi là lối thoát mới cho những bệnh nhân không thể sử dụng statin do kích ứng hoặc e ngại tác dụng phụ.

Tuy nhiên, những số liệu thống kê cuối cùng về thử nghiệm này lại khiến người ta hết sức hoang mang. Có 256 người dùng thuốc lên cơn đau tim, so với 255 bệnh nhân lên cơn đau tim trong nhóm giả dược. Thêm vào đó, có 92 bệnh nhân dùng thuốc bị đột quỵ so với 95 người thuộc nhóm dùng giả dược. Và nghiêm trọng nhất, 434 người dùng thuốc đã chết vì bệnh tim mạch (bao gồm đau tim và đột quỵ), không khác mấy so với con số 444 người thuộc nhóm giả dược.

Chính bởi kết quả đáng thất vọng này, tại hội thảo của Cao đẳng Tim mạch Mỹ ngày 3/4 vừa qua, đại diện Bệnh viện thực hành Cleveland Clinic đã đưa ra một kết luận cuối cùng gây bất ngờ: Evacetrapib thực tế không hề có tác dụng gì trong việc làm giảm mức độ nguy hiểm của bệnh tim mạch, thậm chí còn góp phần làm tăng huyết áp đáng kể.

Trên thực tế, hãng dược Eli Lilly đã ngừng phát triển evacetrapib vào tháng 10/2015 sau khi có công bố về tác dụng thực sự của thuốc này trong điều trị tim mạch. Nhưng phải đợi tới nửa năm sau, các chuyên gia mới có được kết luận cuối cùng làm sáng tỏ những nghi vấn bấy lâu về loại thuốc gây tranh cãi này.

Giáo sư Stephen Nicholls của Cleveland Clinic cũng không giấu nổi bất ngờ, gọi đây là một "nghịch lý" khi evacetrapib không hề có tác dụng duy trì sự sống cho các bệnh nhân tim mạch ngoài việc làm giảm LDL và tăng HDL. Ông cũng cho biết, tập thể các chuyên gia tim mạch tại Bệnh viện Hoàng gia Adelaide và Đại học Adelaide cũng hết sức "ngỡ ngàng và thất vọng" trước kết quả vừa được công bố. Hiện tại, các nhà nghiên cứu đã bắt tay vào tìm hiểu nguyên do cho nghịch lý khó tin này.

Chủ tịch khoa tim mạch Steve Nissen của Bệnh viện Cleveland Clinic lại tỏ ra lạc quan hơn khi cho rằng kết quả này chính là tiền đề cho một tương lai tươi sáng cho việc điều trị bệnh tim mạch: "Những phát hiện từ nghiên cứu này đã cho thấy rõ tầm quan trọng của việc tiến hành thử nghiệm lâm sàng chất lượng cao trên diện rộng".

Dù vậy, evacetrapib không phải là thuốc ức chế CETP đầu tiên bị loại bỏ trong giai đoạn phát triển sản phẩm. Cách đây 10 năm, torcetrapib của Pfizer từng được ca tụng là "thần dược" làm giảm cholesterol với các kết quả thử nghiệm lâm sàng pha II khả quan. Tuy nhiên, kết quả pha III trên một lượng lớn bệnh nhân lại chứng minh điều ngược lại: Torcetrapib không chỉ không làm giảm nguy cơ đột quỵ và đau tim mà còn làm tăng tỷ lệ tử vong chung. Chương trình này ngay lập tức bị hủy bỏ, và điều tương tự cũng xảy ra với dalcetrapib của Roche cách đây vài năm.

Vậy lựa chọn nào cho những bệnh nhân không muốn dùng statin nhưng lại chẳng thể tìm thấy sản phẩm nào thay thế vì đã bị... cấm lưu hành hết? Tin vui là, rất có thể một sản phẩm mới tiềm năng sẽ được thông qua vào cuối tháng 4/2016. Loại thuốc có tên Repatha này được xem như một đột phá của ngành dược khi trở thành biện pháp lý tưởng thay thế statin mà không đem lại nhiều tác dụng phụ không mong muốn.

Tổng hợp