Sử dụng kỹ thuật CRISPR, các nhà khoa học "tắt" tận gốc gen gây ung thư

CRISPR, công cụ chỉnh sửa gen chính xác, dễ dàng và chi phí thấp, được hứa hẹn sẽ tạo nên một cuộc cách mạng y tế trong thế kỷ 21. Nó đang dần giúp chúng ta chiến thắng những căn bệnh nguy hiểm và phức tạp nhất.

Trong khi một nhóm các nhà nghiên cứu mới sử dụng CRISPR chữa khỏi cho những con chuột nhiễm HIV, một nhóm khác đã sử dụng nó để tấn công vào các gen dung hợp, được coi là “trung tâm chỉ huy” của các khối u ung thư.

“Đây là lần đầu tiên kỹ thuật chỉnh sửa gen được sử đụng dể nhắm vào các gen dung hợp (fusion genes) gây ung thư”, Tiến sĩ Jian-Hua Luo, người dẫn đầu nghiên cứu cho biết. “Điều này thực sự rất thú vị, bởi nó tạo ra cơ sở cho những hướng điều trị ung thư hoàn toàn mới trong tương lai”.

Kết quả nghiên cứu đăng trên tạp chí Nature Biotechnology cho thấy hiệu quả điều trị tương đối cao. Khối u ung thư giảm kích thước, không di căn và những con chuột có tiên lượng cải thiện đáng kể.

Sử dụng kỹ thuật CRISPR, các nhà khoa học "tắt" tận gốc gen gây ung thư

Nghiên cứu được thực hiện bởi các nhà khoa học tại Đại học Pittsburgh, Hoa Kỳ. Trong đó, họ đã lần theo dấu vết của các các gen dung hợp. Đó là những gen lai được sinh ra từ hai gen khác nhau, đem đến cho chúng có khả năng sản sinh protein dị thường gây ung thư.

Sau khi tìm được các gen này nhờ vào những chỉ dấu DNA đặc thù, các nhà khoa học sử dụng kỹ thuật CRISPR để chỉnh sửa chúng. Các gen gây ung thư được cắt ra, và thay thế vào đúng vị trí đó là những gen tiêu diệt bệnh.

Trước đây, các nhà khoa học cũng đã từng kỹ thuật chỉnh sửa gen CRISPR để điều trị ung thư. Nhưng hướng đi của họ thường nhắm vào các tế bào miễn dịch. CRISPR được sử đụng để cắt dán các DNA, khiến tế bào miễn dịch nhận dạng và tiêu diệt tế bào ung thư.

Trong nghiên cứu mới của Đại học Pittsburgh, hướng điều trị là tấn công thẳng vào “trung tâm chỉ huy” của các khối u. Đó là một gen dung hợp được ký hiệu là MAN2A1-FER, thứ đã gây ra ung thư xâm lấn ở tuyến tiền liệt, gan, phổi và buồng trứng.

“Các phương pháp điều trị ung thư khác đang tạo ra một đội quân chống lại ung thư”, Tiến sĩ Lou giải thích. “Còn phương pháp tiếp cận của chúng tôi là nhắm thẳng và trung tâm chỉ huy của chúng. Bởi vậy mà sẽ không có cơ hội để kẻ thù tập kết trở lại và chiếm cứ cơ thể lần nữa [ẩn dụ việc ung thư tái phát sau điều trị và di căn]”.

Các gen dung hợp là nguyên nhân trong nhiều bệnh ung thư

Trình bày trong báo cáo, các nhà khoa học cho biết họ đã thử nghiệm kỹ thuật mới trên những con chuột mang tế bào ung thư phổi và tuyến tiền liệt của người. Sau khi các tế bào gây ung thư được chỉnh sửa với CRISPR, chúng được tiêm trở lại cơ thể chuột.

Kết quả là những khối u trong cơ thể chúng giảm 30% kích thước. Không một khối u di căn nào được phát hiện. Các con chuột kéo dài được tuổi thọ tới 8 tuần sau khi thử nghiệm kết thúc.

Ngược lại, nhóm chuột ung thư không được điều trị có khối u phát triển thêm 40%. Di căn được ghi nhận ở đa số các con chuột và tất cả chúng đều chết trước khi thử nghiệm kết thúc.

Một ưu điểm nữa của phương pháp điều trị mới này, bởi các gen dung hợp chỉ có trong tế bào ung thư, các tế bào khỏe mạnh sẽ được giữ lại nguyên vẹn. Trong so sánh, đây là nhược điểm lớn nhất của hóa trị liệu ung thư trong phác đồ thông thường.

Hóa trị đòi hỏi một lượng thuốc lớn, không nhắm mục tiêu chính xác và sẽ tiêu diệt cả các tế bào khỏe mạnh. Đó là nguyên nhân bệnh nhân điều trị ung thư phải trải qua nhiều tác dụng phụ, từ việc mệt mỏi, sút cân đến rụng tóc và nhiều khi là tử vong trong quá trình trị bệnh.

CRISPR ngày càng tỏ ra là một công cụ y tế đầy hứa hẹn của thế kỷ 21

Cho tới thời điểm hiện tại, chỉnh sửa gen nhắm tới các gen dung hợp gây ung thư chưa thể tiêu diệt hoàn toàn căn bệnh. Nhưng những ưu điểm của nghiên cứu được chỉ ra bao gồm việc nó được thực hiện trên chuột mang tế bào ung thư của người, một mô hình rất sát thực.

Các nhà khoa học hi vọng thành công bước đầu này sẽ là nền tảng tốt cho các nghiên cứu sau này đi theo con đường tương tự. Bất kể các loại ung thư nào ở con người gây ra bởi các gen dung hợp, chúng đều có thể bị kìm chế và tiêu diệt theo cách này.

Tham khảo ScienceAlert