Sử dụng liệu pháp tế bào gốc, các nhà khoa học chữa khỏi hoàn toàn bệnh tiểu đường trên chuột

Tiểu đường từ trước đến nay vẫn được coi là một căn bệnh không thể chữa khỏi. Bệnh nhân chỉ có thể quản lý tình trạng bệnh của mình bằng các loại thuốc, insulin và nhất là một lối sống lành mạnh.

Tuy nhiên, một nghiên cứu mới xuất bản trên tạp chí Nature Biotechnology đang mở ra cơ hội chữa khỏi hoàn toàn tiểu đường, dựa trên liệu pháp thế bào gốc. 

Các nhà khoa học đã tiêm tế bào gốc của con người vào mô hình động vật. Các tế bào gốc sau đó đã biến thành tế bào tụy sản xuất insulin – loại tế bào mà người bệnh tiểu đường không có hoặc không có đủ chức năng. Nhờ đó, những con chuột mắc tiểu đường nặng đã khỏi bệnh sau 2 tuần điều trị và khỏe mạnh suốt 9 tháng sau đó. 

Về cơ bản, có thể nói chúng đã được chữa khỏi.

Các nhà khoa học đã có cách chữa khỏi hoàn toàn bệnh tiểu đường trên chuột

Nghiên cứu mới được thực hiện bởi một nhóm các nhà khoa học đến từ Đại học Washington, Hoa Kỳ. Trong đó, họ đã tìm ra cách biến các tế bào gốc đa năng (hPSCs) của con người thành thành tế bào beta trong tụy.

Các tế bào beta trong tụy là nơi sản xuất insulin, một hooc-môn có tác dụng kéo đường ra khỏi máu và cung cấp cho các tế bào lấy năng lượng. Ở bệnh nhân tiểu đường, họ hoặc là không có đủ tế bào beta, hoặc là các tế bào đã mất chức năng sản xuất insulin.

Hậu quả khi không có đủ insulin là đường sẽ bị tích tụ lại trong máu, dẫn đến nhiều biến chứng nguy hiểm như tổn thương các cơ quan nội tạng và đặc biệt là gây ra bệnh tim mạch. Nhiều biến chứng tiểu đường rất nguy hiểm và có thể dẫn đến tử vong.

Trong khi đó, các tế bào gốc đa năng (hPSCs) về cơ bản là những "tế bào trống". Các tế bào này có thể phát triển thành bất cứ tế bào nào trong cơ thể người. Điều đó có nghĩa là chúng cũng có thể biến thành tế bào beta ở tụy.

Với ý tưởng này, các nhà nghiên cứu ở Đại học Washington đã dành nhiều năm nghiên cứu quá trình phát triển của tế bào gốc đa năng, để tìm ra được cách "dỗ" chúng đi theo con đường trở thành tế bào tụy.

Từ năm 2016, họ đã biến được các tế bào gốc đa năng thành tế bào beta, với khả năng sản xuất insulin ở mức thấp. Sau đó một vài năm, quá trình liên tục được cải thiện và mức insulin sản xuất đã tăng dần lên.

Trong nghiên cứu mới được công bố này, họ đã giải quyết một thách thức lớn khác: đó là làm giảm số lượng tế bào "ngoài mục tiêu" được tạo ra trong quá trình này. Điều đó có nghĩa là sẽ có nhiều tế bào beta được tạo thành hơn khi nuôi tế bào gốc.

"Một vấn đề phổ biến khi bạn cố gắng biến đổi tế bào gốc của con người thành tế bào beta sản xuất insulin - hoặc tế bào thần kinh hoặc tế bào tim - đó là bạn cũng [vô tình] sản xuất ra các tế bào khác mà bạn không muốn", Jeffrey R. Millman, một kỹ sư y sinh trong nhóm nghiên cứu của Đại học Washington giải thích.

"Trong trường hợp tế bào beta, chúng tôi có thể nhận được cả các tế bào gan hoặc tế bào khác trong tuyến tuy [không phải tế bào beta nên không sản xuất được insulin]".

Các nhà nghiên cứu giải thích, các tế bào "ngoài mục tiêu" này không gây hại, nhưng chúng cũng không có tác dụng gì với bệnh tiểu đường, do đó, đó sẽ là một nguồn tài nguyên lãng phí.

"Càng nhiều tế bào ngoài mục tiêu bạn nhận được, bạn càng có ít tế bào có khả năng trị liệu", Millman nói. "Bạn cần khoảng 1 tỷ tế bào beta để chữa tiểu đường. Nhưng nếu một phần tư các tế bào bạn tạo ra lại không phải tế bào beta mà là các tế bào gan hoặc các tế bào tuyến tụy khác, thay vì cần một 1 tế bào, bạn sẽ cần 1,25 tỷ. Nó làm cho việc chữa khỏi bệnh khó hơn 25%".

Để khắc phục vấn đề, nhóm nghiên cứu của Millman đã khai thác một quá trình phiên mã thúc đẩy các tế bào gốc biến thành tế bào tuyến tụy. Các yếu tố phiên mã liên kết với một cấu trúc hỗ trợ bên trong các tế bào hoạt động như một bộ khung, được tạo thành từ các vi sợi của các sợi protein khác nhau .

Một trong những protein này được gọi là actin, đóng vai trò quan trọng trong chức năng của tế bào, và hóa ra, cũng ảnh hưởng tới quá trình biệt hóa tế bào, có thể biến một tế bào gốc đa năng thành tế bào beta trong tuyến tụy.

"Chúng tôi thấy rằng việc thao túng các tương tác vật liệu sinh học của tế bào và trạng thái của actin đã thay đổi thời gian biểu hiện yếu tố phiên mã nội tiết và khả năng biệt hóa các tế bào tiền tụy thành tế bào beta có nguồn gốc từ tế bào gốc", các tác giả giải thích trong bài báo của họ.

Nói cách khác, bằng cách kiểm soát actin và trạng thái tế bào gốc, Millman và các cộng sự cửa mình đã biến các tế bào gốc thành tế bào beta với tỷ lệ lớn hơn. "Chúng tôi đã có thể tạo ra nhiều tế bào beta hơn và những tế bào đó hoạt động tốt hơn ở chuột", Millman nói.

"Những con chuột bị tiểu đường rất nặng với chỉ số đường trong máu hơn 500 miligam mỗi dL máu - mức độ có thể gây tử vong cho con người. Nhưng khi chúng tôi tiêm cho lũ chuột các tế bào tiết insulin, trong vòng hai tuần, mức đường huyết của chúng đã trở lại bình thường và duy trì như vậy trong nhiều tháng".

Một trong số những con chuột này thậm chí đã khỏi bệnh trong vòng hơn một năm. Trong so sánh, tất cả những con chuột bị tiểu đường nhưng không được chữa trị khác đã chết.

Cũng phải nói rằng, điều trị thành công bệnh tiểu đường trên chuột mới chỉ là một bước tiến đến kết quả cuối cùng, ở đó chúng ta có thể hi vọng phương pháp này cũng hiệu quả với con người. Các nhà khoa học cho biết trước khi tiến đến thử nghiệm lâm sàng trên các bệnh nhân thực, họ sẽ còn phải thực hiện các nghiên cứu trên động vật lớn.

Quá trình này có thể mất một vài năm. Tuy nhiên, ứng dụng của kỹ thuật biệt hóa tế bào gốc sẽ không chỉ dừng lại ở việc điều trị tiểu đường. Các nhà khoa học cho biết một phương pháp tương tự cũng có thể áp dụng để biến tế bào gốc thành các loại tế bào khác hiệu quả hơn, bao gồm tế bào gan, thực quản, dạ dày, ruột.

Bởi vậy, mặc dù sẽ còn phải mất nhiều năm nữa để hoàn thiện kỹ thuật này, đó sẽ là một mũi tên trúng nhiều đích. Nghiên cứu của Đại học Washington có thể góp phần cải thiện tất cả các liệu pháp tế bào gốc, dùng để điều trị nhiều loại bệnh lý khác, không chỉ có tiểu đường.

Tham khảo Sciencealert