Cấy ghép tế bào gốc giúp bác sĩ trẻ sống 15 năm với chính căn bệnh ung thư anh nghiên cứu

Năm 2003, chỉ vài tháng trước khi tốt nghiệp Trường Y Đại học Washington, Lukas Wartman nhận chẩn đoán ung thư máu. Đó là một dạng ung thư bạch cầu lympho ác tính có tỷ lệ tử vong rất cao.

Thay vì hoàn thành chương trình học và trở thành một bác sĩ, Wartman phải bắt đầu một cuộc chiến với thần chết tại bệnh viện. Hơn 70 loại thuốc, 2 ca cấy ghép tế bào và một loạt các biện pháp điều trị khác được Wartman thử áp dụng trên cơ thể mình.

Cầm cự được với ung thư, nhưng bây giờ Wartman còn phải đối mặt với tác dụng phụ không thể tránh khỏi của phương pháp điều trị. Anh quay lại nghiên cứu chính căn bệnh đang giết chết mình và chấp nhận thử nghiệm cả những loại thuốc chưa được cấp phép.

Cấy ghép tế bào gốc giúp bác sĩ trẻ sống 15 năm với chính căn bệnh ung thư anh nghiên cứu

Gần 15 năm chiến đấu với ung thư

Ung thư bạch cầu lympho ác tính (ALL) là căn bệnh xảy ra khi tủy xương sản sinh quá nhiều tế bào bạch cầu lympho. Điều này ức chế việc sản xuất các tế bào máu khác như hồng cầu hoặc tiểu cầu. Nó làm lãng phí nguồn tế bào gốc từ tủy xương, dẫn đến tình trạng thiếu máu, nhiễm trùng tái phát và nguy cơ tử vong cao.

Ung thư bạch cầu thường xảy ra và có thể điều trị ở trẻ em, với tỷ lệ chữa khỏi lên tới 80%. Nhưng một khi căn bệnh tấn công ở tuổi trưởng thành, như trường hợp của Wartman, anh chỉ có cơ hội sống sót khoảng 30%.

May mắn ở đợt hóa trị đầu tiên, các bác sĩ đã khiến tình trạng bệnh của Wartman thuyên giảm. Anh quay trở lại trường, hoàn thành chương trình học và tốt nghiệp. Sau đó, Wartman bắt đầu con đường khoa học của mình bằng cách nghiên cứu chính căn bệnh ung thư suýt chút nữa đã giết chết mình.

Thế nhưng, mọi điều tốt đẹp chỉ kéo dài không quá 5 năm. Sau khoảng thời gian thuyên giảm, ung thư đã quay trở lại.

Các bác sĩ một lần nữa phải áp dụng hóa trị với Wartman. Với mong muốn tiêu diệt tận gốc căn bệnh, lần này, họ dùng thêm xạ trị để giết chết tất cả các tế bào tủy, là nơi mà mọi tế bào máu được hình thành.

Đây là phương pháp điều trị cực kỳ thô bạo, thế nhưng, nó lại có hiệu quả trong việc tiêu diệt bất kỷ tế bào ung thư nào còn tồn tại được sau hóa trị.

Chưa dừng lại ở đó, các bác sĩ ghép lại tủy xương được lấy từ người anh trai sang cho Wartman. Các tế bào này làm thay nhiệm vụ cho các tế bào tủy của Wartman đã bị xạ trị quét sạch. Chúng sinh máu, bao gồm cả tế bào của hệ miễn dịch. Sau 1 năm điều trị, Wartman một lần nữa có thể trở lại làm việc bình thường.

Wartman tập chạy, anh lấy đó làm thước đo sức khỏe của mình. “Tôi đã gần như lấy lại được thành tích cơ bản”, anh nói khi đường chạy dần kéo dài và tốc độ của anh dần được cải thiện. Thế nhưng đến năm 2011, “bất ngờ, tôi đập mặt vào một bức tường”.

Ung thư bạch cầu lympho ác tính (ALL) xảy ra khi tủy xương sản sinh quá nhiều tế bào bạch cầu lympho

Điều mà Wartman ám chỉ chính là sự quay lại một lần nữa của bệnh bạch cầu. “Tương lai của các bệnh nhân tái phát lần thứ hai với ung thư bạch cầu ác tính rất tồi tệ”, anh nói. Tiên lượng của Wartman lần này rất xấu.

Hóa trị đã không có tác dụng gì nữa, nó suýt chút nữa đã giết chết Wartman. Nhưng trong khi các bác sĩ tại bệnh viện đã đều bó tay, một phương pháp điều trị được phát triển từ chính nơi làm việc của Wartman đã cứu sống anh.

Trường Y Đại học Washington đã thực hiện một phân tích di truyền và họ phát hiện Wartman có một gen hoạt động bất thường. Một loại thuốc điều trị ung thư thận cũng có tác dụng ức chế các protein mà gen này sản xuất.

Kết quả là ung thư của Wartman đã lại một lần nữa thuyên giảm. Đó là năm 2012, và câu chuyện kì diệu của Wartman đã được đưa lên trang đầu của tờ The New York Times: “Đã không một ai có thể nói rằng bác sĩ Wartman sẽ được chữa khỏi. Nhưng sau khi phải đối mặt với cái chết vào năm ngoái, ông vẫn sống và làm việc tốt cho tới giờ”.

Lo ngại rằng thuốc không thể một mình nó giữ ung thư trong tầm kiểm soát, Wartman đã chọn cấy ghép tạng lần hai. Lần này, anh truyền vào cơ thể mình các tế bào gốc, tách từ máu ngoại biên của một người hiến tặng không có họ hàng.

Wartman hồi phục sức khỏe và quay lại phòng thí nghiệm, tiếp tục nghiên cứu chính căn bệnh của mình. Ông dắt chó đi dạo hàng ngày và chạy vào mỗi thứ 7. Nhưng đó đã là câu chuyện của 5 năm trước.

Cho tới ngày hôm nay, Wartman, người đàn ông 39 tuổi vẫn ở trong tình trạng ung thư thuyên giảm. Nhưng tận sâu trong cơ thể anh, các biện pháp điều trị tàn bạo vẫn đang gây ra những cuộc chiến ngầm hết sức khốc liệt.

Lukas Wartman và phân tích mã di truyền đã cứu sống anh năm 2012

Chấp nhận sự tàn phá của liệu pháp điều trị

Ngôi nhà gạch mà Wartman đang sống có tuổi đời từ năm 1897. Nó đã được phục dựng để trở thành tổ ấm của anh và người bạn đời của mình. Wartman đang đi chân trần, và anh lấy ra một đôi tất. “Được rồi, để xem tôi có thể tự mình đi tất không”, anh nói.

Để làm cái việc mà có lẽ người bình thường chỉ mất vài giây với tay không, vị bác sĩ lúc này cần hẳn một bộ đồ nghề lỉnh kỉnh. Mọi động tác được thực hiện chậm rãi như một chú ốc sên. Wartman đưa một chiếc tất vào dụng cụ gọi là Sock Aid, thứ có lẽ chỉ dùng cho những người già quá 80 tuổi.

Với sự giúp đỡ của Sock Aid, anh từ từ cuộn được hai chiếc tất vào mỗi bên chân của mình. Nhấc một bên chân, Wartman xỏ chiếc giày Nike vào với chiếc đón gót dài cả nửa mét. “Tôi có thể chạm tới mắt cá nhân, nhưng không thể với tới ngón chân của mình”, anh nói bởi gần như chẳng thể cúi được người xuống từ thời điểm này.

Như bất kể một bệnh nhân ghép tạng nào khác, Wartman đang phải chịu đựng sự giày vò của bệnh ghép chống chủ (GVHD). Nó xảy ra sau khi các tế bào miễn dịch của người hiến tặng được ghép vào người Wartman, sinh sôi rồi tấn công lại chính các mô trong cơ thể anh.

Cuộc tấn công miễn dịch nào cũng tàn khốc. Nó khiến cơ bắp của Wartman suy yếu đến nỗi một cú ngã nhẹ hồi tháng 1 cũng làm nứt hộp sọ của anh. Tình trạng hoại tử xảy ra ở các mạch máu bên hông đã khiến cơ thể anh sụp đổ theo đúng nghĩa đen. Khoảng trống ở hông khiến một bên chân Wartman ngắn lại vài cm, và anh phải đi khập khiễng.

Mắt Wartman cực khô, đến nỗi phải nhỏ nước mắt nhân tạo cho nó mỗi 20 phút. Trong miệng anh có một vết loét không bao giờ lành, rất khó chịu và đau đớn. Ở một vài vị trí trên cơ thể, da Wartman đóng cứng lại như vảy.

Cho đến nay, bệnh ghép chống chủ vẫn chưa tấn công vào nội tạng của Wartman. Nhưng nếu điều có xảy ra, gan, phổi, hệ tiêu hóa và cả bộ phận sinh dục của anh sẽ đều bị tàn phá và hư hại.

Để ngăn điều này xảy ra, Wartman sử dụng một loại thuốc để làm dịu hệ miễn dịch. Nhưng thuốc cũng có tác dụng phụ. Nó làm mặt anh sưng phù lên, có nguy cơ cao nhiễm trùng và mắc thêm bệnh loãng xương.

Wartman năm 2011 (bên trái) và hiện tại khi một bên hông bị hoại tử khiến chân anh ngắn lại vài cm (bên phải)

Tiếp cận những thành tựu y học mới nhất

Với sự tư vấn của bác sĩ riêng, những chuyên gia huyết học tại Trường Y Đại học Washington và nhà bác học John Dipersio, Wartman đã thử rất nhiều phương pháp điều trị chưa được kiểm chứng. Điều đó nghĩa là anh chấp nhận cả những sự may rủi của chúng.

“Điều trị cho anh ấy là cả một thách thức, bởi Wartman luôn khăng khăng đòi phải làm theo ý anh ấy”, DiPersio nói. “Nhưng anh là một trong những người thông minh nhất mà tôi từng gặp. Phải nhìn thấy anh ấy yếu dần đi suốt 5 năm khiến tôi rất đau lòng”.

Một loạt phương pháp điều trị mà Wartman đã thử: Đầu tiên, anh cấy một ống thông vào ngực và lọc máu mỗi tuần 2 lần. Máu của Wartman được rút ra ngoài, đi qua hóa chất và tia cực tím để giết chết những bạch cầu đang phá quấy, rồi truyền trở lại cơ thể.

Mặc dù phương pháp này khiến một số triệu chứng của GVHD biến mất, nó dần mất tác dụng và Wartman dừng trị liệu sau 60 đợt lọc máu.

Lukas Wartman với ống thông trên ngực, vào thời điểm anh thử sử dụng máy lọc máu

Tháng 7 năm 2015, khi cơ bắp của Wartman đã gần như bị teo hoàn toàn, anh tham gia vào một thử nghiệm thuốc ung thư. Ibrutinib, loại thuốc đã từng được sử dụng để điều trị một số loại ung thư máu đã giúp nhiều bệnh nhân cải thiện tình hình, nhưng trong số đó không có Wartman.

“Ban đầu, anh ta đã dung nạp thuốc rất tốt và có vẻ như đáp ứng với điều trị. Nhưng sau khoảng 3 tháng, anh gặp một phản ứng bất lợi”, Iskra Pusic, một chuyên gia về bệnh ghép chống chủ tại Trường Y Đại học Washington cho biết. Wartman biết rằng mình cần phải dừng việc điều trị với ibrutinib lại.

Sau thất bại này, Wartman thử tới thuốc ruxolitinib, một loại đã có mặt trên thị trường để điều trị chứng rối loạn tủy xương. Việc điều trị tiêu tốn khoảng 10.000 USD mỗi tháng, và anh đã phải biện minh với công ty bảo hiểm để có được sự chi trả từ họ.

Thuốc ruxolitinib làm nhiệm vụ ức chế 2 enzyme Jak 1 và Jak 2, làm nhiệm vụ tăng sinh tế bào miễn dịch. Chính các nhà nghiên cứu trong phòng thí nghiệm của giáo sư DiPersio đã thử nghiệm ruxolitinib trên những con chuột có bệnh ghép chống chủ. Thuốc làm việc tốt khiến Wartman tin tưởng nó cũng sẽ giúp anh điều trị.

Sự thật là vậy, cho tới thời điểm này, Wartman vẫn tiếp tục sử dụng ruxolitinib kết hợp với steriod để quản lý tình trạng GVHD của mình. Tuy nhiên, anh chưa dừng công cuộc tìm kiếm các loại thuốc mới.

Wartman lạc quan cho rằng ngay cả khi các loại thuốc mới không thể giúp ông đảo ngược được những thiệt hại mà GVHD đã gây ra trên cơ thể mình, nó cũng sẽ cải thiện chất lượng cuộc sống mà ông đang có.

“Tôi muốn có thể quay lại làm một số việc mà bây giờ mình không thể làm được”, Wartman nói, chẳng hạn chỉ đơn giản là dắt những con chó đi dạo.

GVHD khiến Lukas Wartman phải nhỏ nước mắt nhân tạo mỗi 20 phút một lần

Nhìn lại tất cả những gì mà Wartman đã dám làm với cơ thể mình, cả anh và giáo sư DiPersio đều không hề hối hận. Muốn chiến thắng được ung thư và giữ lại mạng sống cho tới thời điểm này, Wartman bắt buộc phải chấp nhận tình trạng GVHD.

“Bệnh ung thư máu của tôi không thể được chữa trị, trừ khi sự tấn công miễn dịch được cho phép”, anh nói. Những phương pháp điều trị đã để lại hậu quả tàn khốc trên cơ thể Wartman, nhưng có lẽ anh chính là bệnh nhân ung thư máu may mắn nhất.

Vị trí nghiên cứu của Wartman tại Trường Y Đại học Washington đã cho phép anh có kiến thức và tiếp cận được những phương pháp điều trị tiên tiến nhất hiện tại. Wartman biết ơn vì điều đó. Nhưng anh cũng nghĩ đến cả những bệnh nhân ung thư máu khác.

“Tôi thấy lo cho những bệnh nhân đang phải trải qua những biến chứng rất rất khủng khiếp của điều trị ung thư, những người phải tự mình đối phó với nó mà không hề có sự trợ giúp nào”, Wartman nói.

“Có những người tôi nghĩ rằng mạng sống của họ còn đáng giá hơn cả của tôi. Tôi đã từng chăm sóc nhiều bệnh nhân trong độ tuổi 20-40, những người đang nuôi dạy con cái, có nhiều thăng tiến và cống hiến trong sự nghiệp và rồi cuộc đời của họ đột nhiên bị cắt ngắn lại, không phải do căn bệnh mà lại từ liệu pháp điều trị”.

Đó chính là những người nhận được điều trị ung thư nhưng rồi lại vướng vào GVHD, họ biết ơn vì mình vẫn còn sống. Nhưng việc điều trị cũng đang hành hạ cơ thể họ. Đó là nghịch lý của việc được cứu chữa và những cái chết vì chữa bệnh.

“Điều này thực sự bi thảm”, Wartman nói. Câu chuyện của anh được kể lại trên tạp chí Science với mục đích kêu gọi các nhà nghiên cứu tìm ra giải pháp cho bệnh ghép chống chủ. Ở thời điểm hiện tại, hàng ngàn người đang phải chịu đựng căn bệnh một cách âm thầm. Đó là một cái giá quá đắt phải trả cho cuộc sống của họ.

Tham khảo Sciencemag