Đã có phương pháp điều trị hội chứng 'người cứng đơ' hiếm gặp và khó phát hiện

Trong hội chứng người cứng đờ (SPS), hệ miễn dịch tấn công một protein quan trọng trong hệ thần kinh. Tình trạng này rất hiếm, ảnh hưởng đến ít hơn 5.000 người ở Mỹ, nhưng gần đây đã thu hút sự chú ý khi ca sĩ người Canada Céline Dion tuyên bố cô mắc SPS.

Những người bị ảnh hưởng nghiêm trọng nhất bởi SPS sẽ phát triển tình trạng cứng cơ ngày càng tệ hơn, cuối cùng khiến họ phải nằm liệt giường, trong khi co thắt ngực đôi khi có thể cản trở việc thở của họ. Hiện tại không có cách chữa khỏi SPS, chỉ có các phương pháp điều trị để làm giảm các triệu chứng — nhưng chúng không phải lúc nào cũng có tác dụng .

Một trong những thách thức lớn nhất mà những người mắc SPS phải đối mặt là việc được chẩn đoán , vì căn bệnh này rất hiếm và các triệu chứng của nó giống với các rối loạn khác.

Liệu pháp tế bào TCAR

Để cố gắng làm giảm một số triệu chứng của bệnh nhân, Faissner và Tiến sĩ Jeremias Motte , một bác sĩ thần kinh khác tại Bệnh viện St. Josef, đã quyết định sử dụng một phương pháp điều trị mới: liệu pháp tế bào T CAR được cải tiến .

Phương pháp điều trị này sử dụng các tế bào miễn dịch được gọi là tế bào T, có chức năng săn lùng và tiêu diệt các tế bào bất thường và bệnh tật trong cơ thể. Liệu pháp này bao gồm việc loại bỏ một số tế bào T của bệnh nhân và điều chỉnh chúng để nhắm vào một mục tiêu cụ thể — thường là ung thư.

Tuy nhiên, trong báo cáo ca bệnh mới, các nhà nghiên cứu đã hướng các tế bào vào các tế bào miễn dịch sản xuất kháng thể, được gọi là tế bào B. Phương pháp này trước đây đã được thử nghiệm như một phương pháp điều trị cho tình trạng tự miễn dịch gọi là viêm thận lupus , nhưng Faissner và Motte muốn xem liệu nó có thể giúp bệnh nhân SPS của họ hay không. Các liệu pháp SPS hiện tại cũng nhắm vào tế bào B nhưng ít triệt để hơn.

Ý tưởng là liệu pháp tế bào T CAR loại bỏ các tế bào B gây bệnh nhưng để lại một quần thể "tế bào B con". Sau đó, chúng sẽ tái tạo cơ thể mà không tạo ra kháng thể có hại.

Nhóm nghiên cứu tiết lộ trong báo cáo ca bệnh rằng, phương pháp điều trị có hiệu quả nhanh chóng. Bệnh nhân đã phục hồi một phần khả năng đi lại trước khi được điều trị, và trong vòng sáu tháng sau lần điều trị duy nhất, tốc độ đi bộ đã tăng gấp đôi, dù vẫn mệt mỏi và cứng người.