Đột phá: Các bác sĩ Mỹ ghép thận lợn sang người và ước mơ về một nguồn cung nội tạng vô tận

Một nhóm phẫu thuật tại Viện cấy ghép Langone, Đại học New York, Mỹ cho biết họ vừa thực hiện thành công một thí nghiệm mang tính đột phá: Ghép một quả thận lợn sang cơ thể một người đàn ông 57 tuổi bị chết não.

Quả thận sau đó đã hoạt động suốt 32 ngày mà không hề bị đào thải. Nó sản xuất nước tiểu chỉ sau 4 phút hồi phục lưu thông máu, thể hiện khả năng lọc bỏ chất độc dựa trên nồng độ creatinine giảm xuống – một chỉ số dùng để đánh giá bệnh nhân suy thận.

Nhóm nghiên cứu cho biết đây là lần đầu tiên một quả thận lợn tồn tại được lâu như thế trong cơ thể người và họ vẫn đang tiếp tục theo dõi để xem nó có thể sống qua tháng thứ hai hay không?

Năm trước, chính nhóm nghiên cứu tại Viện Langone là những người đã ghép quả tim lợn đầu tiên trong lịch sử sang cho một bệnh nhân bị suy tim. Quả tim sau đó sống được trong cơ thể người đàn ông này khoảng 2 tháng.

Những nỗ lực ghép nội tạng lợn sang người nằm trong một lĩnh vực được gọi là cấy ghép dị chủng (xenotransplantation). Mặc dù đã có lịch sử hàng trăm năm, cấy ghép dị chủng mới chỉ đạt được những bước tiến đáng kể trong vài năm trở lại đây, nhờ vào kỹ thuật chỉnh sửa gen.

Chẳng hạn như bằng việc xóa bỏ gen lợn và thêm vào gen người, các nhà khoa học đã tạo ra được những con lợn có tim, thận và giác mạc phù hợp hơn để cấy ghép sang chúng ta.

Xenotransplantation được hi vọng sẽ giúp giải quyết tình trạng thiếu hụt nguồn cung nội tạng, qua đó, cứu sống hàng triệu bệnh nhân mỗi năm trên thế giới.

300 năm thất bại trong cấy ghép dị chủng

Cấy ghép dị chủng là một lĩnh vực có lịch sử lâu dài. Bác sĩ, tiến sĩ David Cooper, một trong những nhà tiên phong thế giới trong lĩnh vực này, nói rằng ý tưởng cấy ghép dị chủng đã ra đời từ thần thoại Hy Lạp.

Câu chuyện kể về Icarus và Dedalus, họ là hai cha con vị kiến trúc sư bậc thầy, những người đã xây dựng lên mê cung trên đảo Crete. Trong một cuộc chạy trốn khỏi quân đội Minos, Icarus và Dedalus đã nghĩ ra cách dùng sáp ong gắn lông chim lên tay để có thể bay.

Trong khi Icarus chết vì sáp ong tan chảy, Daedalus đã đào thoát thành công. Người ta nói tỷ lệ thành công của cấy ghép dị chủng có thể lên tới 50%, nhưng đó chỉ là trong thần thoại Hy Lạp.

Ngoài đời thực, con số đó xấp xỉ 0%.

Y văn ghi lại một trong những thử nghiệm cấy ghép dị chủng đầu tiên được thực hiện vào năm 1667. Jean-Baptiste Denys, một bác sĩ người Pháp khi đó đã cố gắng truyền máu cừu sang cho một cậu bé 15 tuổi.

Bằng một cách thần kỳ nào đó, có lẽ lượng máu truyền không quá lớn, cậu bé này đã sống sót sau thủ thuật mà ngày nay chúng biết là hết sức nguy hiểm đó. Nó khiến Denys tiếp tục tin vào xenotransplant và thực hiện truyền máu cừu sang cho hai bệnh nhân nữa. 

Nhưng khác với lần trước, lượng máu truyền nhiều hơn đã khiến cả hai bệnh nhân này tử vong và thủ thuật truyền máu động vật sau đó đã bị cấm.

Khi truyền máu động vật sang cho con người trở nên bất khả thi, các bác sĩ ở thế kỷ 19 bắt đầu thử nghiệm một hình thức xenotransplant mà họ cho là dễ tương thích hơn với con người: ghép da.

Lần lượt da thỏ, chó thậm chí cả chim bồ câu đã được ghép sang cho những bệnh nhân bỏng hoặc có vết loét không lành. Nhưng cũng giống như việc truyền máu, ghép da tiếp tục đánh dấu sự thất bại của ý tưởng xenotransplant.

Vào đầu thế kỷ 20, Serge Voronoff, một bác sĩ người Nga làm việc tại Pháp, đã nghĩ ra ý tưởng ghép tinh hoàn tinh tinh cho những người đàn ông lớn tuổi. Phẫu thuật được cho là có tác dụng lấy lại ham muốn tình dục cho họ, một loại Viagra của những năm 1920.

Để làm được điều đó, Voronoff đã lấy tinh hoàn tinh tinh, cắt ra từng lát rồi chèn chúng vào những vết rạch trên tinh hoàn người. Thủ thuật này được tính là một cấy ghép ở mức độ tế bào chứ không phải cơ quan. Ở Châu Âu và ở Mỹ, ít nhất vài trăm người đã lựa chọn phẫu thuật cấy ghép kiểu này và báo cáo rằng họ hài lòng với kết quả mang lại.

Sau đó, John Brinkley, một bác sĩ Mỹ không có bằng cấp đã làm điều tương tự với tinh hoàn dê. Mỗi ca phẫu thuật được Brinkley thực hiện với mức giá tương đương 9.000 USD ở tỷ giá hiện tại. Ý tưởng độc đáo đã biến ông ta từ một lang băm trở thành người giàu có và nổi tiếng. Chỉ có điều, không ít bệnh nhân của Brinkley sau đó đã chết.

Năm 1954 chứng kiến một bước tiến đột phá khi Joeseph E. Murray, một bác sĩ người Mỹ, đã thực hiện ca ghép thận người sang người đầu tiên và thành công. Bệnh nhân là một người đàn ông bị viêm thận mạn tính, đã nhận được một quả thận từ người anh em song sinh của mình và nó đã giúp ông ấy sống thêm 8 năm.

Sau đó, bởi nguồn nội tạng hiến tặng rất khan hiếm, các nhà khoa học lại bắt đầu quay trở lại với ý tưởng cũ: Họ tự hỏi liệu chúng ta có thể ghép nội tạng động vật sang cho con người được hay không?

Đây là lúc những câu chuyện kinh dị chính thức bắt đầu.

Vào những năm 1963-64, Keith Reemtsma, một giáo sư y khoa tại Đại học Tulane đã tuyển dụng 13 bệnh nhân suy thận và ghép cho họ những quả thận từ tinh tinh. Kết quả là đa số các bệnh nhân đã chết chỉ sau 2 tuần, duy nhất một người sống được tới 9 tháng.

Cùng khoảng thời gian đó, Thomas E. Starzl, một bác sĩ người Mỹ khác đã thử ghép gan tinh tinh sang cho các bệnh nhân trẻ tuổi mà ông nghĩ là họ có thể dung hòa tốt hơn các cơ quan nội tạng dị biệt. 

Nhưng kết quả mà ông nhận được cũng tàn khốc không kém. Không có bất cứ bệnh nhân nào có thể sống sót, bất chấp ở thời điểm đó thuốc chống thải ghép cyclosporine đã được phát minh ra.

Năm 1983, một ca cấy ghép dị chủng nổi tiếng khác đã được tiến hành trên một bé gái sơ sinh mắc hội chứng tim trái giảm sản. Bé gái được đặt tên là Baby Fae đã nhận được một trái tim từ khỉ đầu chó. Ca cấy ghép ban đầu được đánh giá là thành công nhưng Baby Fae cuối cùng đã chết 21 ngày sau đó.

Vấn đề lớn nhất với bất kể một ca cấy ghép nào, thậm chí là từ người sang người, là phản ứng từ hệ thống miễn dịch. Hệ miễn dịch từ chối và tấn công mọi cơ quan hiến tặng ngoại lai. Hiện tượng này được gọi là thải ghép.

Bệnh nhân ghép tạng từ người sang người muốn chống thải ghép phải uống thuốc ức chế và làm suy yếu hệ miễn dịch suốt đời. Thế nhưng, bởi sự khác biệt giữa nội tạng động vật và nội tạng người là quá lớn, ngay cả thuốc chống thải ghép cũng không có tác dụng.

Trừ khi chúng ta tìm ra cách có thể dung hòa những khác biệt trong gen đó.

Những con lợn biến đổi gen bây giờ đã mở ra tỷ lệ cược mới

Ý tưởng dung hòa những khác biệt trong bộ gen động vật và bộ gen người đưa các nhà khoa học rơi vào một lối mòn. Theo đó, họ nghĩ rằng các loài động vật linh trưởng, có họ hàng gần với con người, sẽ đem đến tỷ lệ thành công trong cấy ghép dị chủng cao hơn.

Thế nhưng bác sĩ David Cooper, giám đốc chương trình Cấy chép dị chủng tại Trường Y khoa Birmingham, Đại học Alabama đã phản đối điều đó.

Theo ông, các loài linh trưởng không phải là động vật hiến tạng tốt nhất cho con người. Chẳng hạn, một trái tim khỉ sẽ thất bại trong việc bơm máu cho toàn bộ cơ thể, không phải vì nó không được chấp nhận, mà từ chính kích thước quá nhỏ của nó.

Dựa trên tỷ lệ nội tạng, bác sĩ Cooper cho rằng lợn mới là loài có tiềm năng nhất đối với chúng ta. Chúng có những quả tim, gan và thận phù hợp để cấy ghép. Trong khi, việc dung hoàn hệ miễn dịch giữa lợn và người là khả thi.

Vào những năm 1990, bác sĩ Cooper đã phát hiện ra sự khác biệt chính khiến nội tạng lợn thường bị đào thải bởi hệ miễn dịch người là do sự có mặt của alpha-1,3-galactose (alpha-gal), một phân tử đường trên bề mặt tế bào.

Vì nhiều loài vi sinh vật cũng biểu hiện alpha-gal trên bề mặt tế bào của chúng, cơ thể người sản sinh ra rất nhiều kháng thể chống lại phân tử này. Chỉ cần 1% những kháng thể này là đủ gây ra sự đào thải cấp tính trong vòng vài phút đối với nội tạng lợn khi chúng dương tính với alpha-gal.

Do đó, bác sĩ Cooper lập luận rằng chúng ta phải tìm ra cách tẩy bỏ được alpha-gal khỏi tế bào lợn, khi đó, những nội tạng của loài động vật này mới có khả năng sống lâu hơn trong cơ thể con người.

Từ cuối thế kỷ 20, nhiều công ty công nghệ sinh học và hãng dược phẩm lớn đã phát triển các chương trình nghiên cứu lợn biến đổi gen. Novartis, hãng dược khổng lồ của Thụy Sĩ đã chi hơn 1 tỷ USD để nghiên cứu cách tạo ra những con lợn có nội tạng "sạch alpha-gal", tương thích với con người.

Hai công ty công nghệ sinh học của Anh là Genzyme và PPL Therapeutics sau đó cũng tham gia vào cuộc đua. Nhưng vì nhiều lý do, cả ba công ty này đã đóng cửa chương trình nghiên cứu của mình vào đầu những năm 2000.

Sự rút lui của các hãng dược phẩm lớn vô tình đã đem đến cơ hội cho Revivicor, một công ty start-up nhỏ của United Therapeutics có trụ sở tại Virginia. Thành lập vào năm 2003, Revivicor đã có 17 năm kiên trì với ý tưởng trước khi phát triển thành công những con lợn không có alpha-gal trên tế bào vào năm 2020.

Những con lợn này được tạo ra bằng cách phân lập tế bào phôi, sau đó dùng kỹ thuật chỉnh sửa gen CRISPR để cắt vào phần gen chịu trách nhiệm sản sinh alpha-gal trên lợn. Sau đó, các nhà khoa học tại Revivicor sẽ sử dụng kỹ thuật chuyển nhân tế bào soma (SCNT) để nuôi những phôi lợn chỉnh sửa gen thành lợn trưởng thành.

SCNT chính là kỹ thuật đã được các nhà khoa học trước đó tạo ra cừu Dolly, động vật có vú nhân bản đầu tiên trên thế giới vào năm 1996. Nó liên quan đến việc chuyển nhân đã được chỉnh sửa gen vào một quả trứng lợn, có nhân trước đó đã bị loại bỏ.

Trứng này sau đó được chuyển sang một con lợn nái mang thai hộ. Sau khi trứng phát triển thành bào thai rồi thành lợn con, con lợn sẽ được đẻ tự nhiên và sinh ra với các tế bào không có alpha-gal.

Các nhà khoa học tại Revivicor đặt tên những con lợn này của họ là GalSafe. Tháng 12 năm 2020, GalSafe đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) chấp thuận là một dòng lợn có gen được chỉnh sửa phù hợp cho mục đích trị liệu tiềm năng trên con người, bao gồm cấy ghép dị chủng.

Ngay sau khi nhận được giấy phép từ FDA, Revivicor đã thúc đẩy một loạt các chương trình hợp tác với các cơ sở nghiên cứu ở Mỹ để thử nghiệm ghép nội tạng lợn GalSafe sang cho bệnh nhân. Trong đó, họ đã gửi những quả thận lợn và tim lợn của mình tới Đại học New York để thực hiện 2 ca cấy ghép mang tính bước ngoặt.

Vào tháng 10 năm 2021, đó là ca ghép thận lợn đầu tiên sang cho một bệnh nhân chết não, được thực hiện tại Viện cấy ghép Langone. Nữ bệnh nhân này bị suy cả hai quả thận trong quá trình sống thực vật với máy thở.

Người thân đã quyết định rút ống thở để bà ra đi thanh thản. Và họ đồng ý cho phép các bác sĩ tại Viện Langone thực hiện thí nghiệm ghép thận lợn lên mạch máu đùi của bà ấy trong vòng 54 tiếng trước khi ống thở được rút.

Ba tháng sau, một thử nghiệm đột phá mới được thực hiện bởi cùng nhóm nghiên cứu tại Đại học New York. Trong đó, họ đã ghép một quả tim lợn GalSafe sang cho một bệnh nhân 57 tuổi bị suy tim.

Người đàn ông tên là David Bennett đã sống thêm được 2 tháng, đủ để ông ấy chia sẻ nhiều khoảnh khắc vui vẻ với người thân, trước khi quả tim lợn bị đào thải mạnh tới ngưỡng không thể phục hồi.

Bennett được rút ống thở vào một ngày tháng 3 năm 2022, đúng 60 ngày sau ca phẫu thuật. Trước khi ra đi, người đàn ông ấy đã hiến dâng cả cơ thể và tính mạng mình cho nhân loại, ghi tên mình vào lịch sử khi trở thành người đầu tiên được ghép một quả tim lợn.

Cuộc chạy đua trên những bệnh nhân chết não

Sự ra đi của Bennett khiến các bác sĩ tại Viện Langone phải lùi lại một bước. Họ biết việc ghép nội tạng lợn sang cho những bệnh nhân còn sống vẫn rất mạo hiểm. Do đó, hai thí nghiệm ghép tim lợn sang người tiếp theo đã được thực hiện trên các bệnh nhân đã chết não.

Chết não là tình trạng mất chức năng toàn bộ bán cầu não và thân não, dẫn đến bệnh nhân hôn mê và mất toàn bộ phản xạ thân não. Các phản xạ tủy sống, bao gồm phản xạ gân xương, phản xạ da gan bàn chân, và phản xạ co rút, có thể vẫn còn. Tuy nhiên, hoạt động của tim, phổi và hệ thần kinh trung ương thì đã dừng lại và không thể phục hồi.

Không giống như những bệnh nhân hôn mê vẫn còn có ý thức, bệnh nhân chết não không còn có bất kỳ dấu hiệu thần kinh nào trong não bộ. Điện não đồ của họ chỉ là một đường phẳng lỳ, không còn bất kỳ một sóng não nào cả.

Điều đó cũng có nghĩa là họ không biết đau, cả về mặt thể chất lẫn tinh thần, họ không còn dấu hiệu của nhận thức.

Khoa học, pháp luật và các nhà đạo đức y sinh đều đồng ý rằng bệnh nhân chết não là những người đã chết. Vì những lí do này, các nhà khoa học thường tìm tới bệnh nhân chết não để thực hiện các thử nghiệm cấy ghép dị chủng, tất nhiên, dưới sự đồng ý của gia đình họ.

Vào tháng 6 và tháng 7 năm 2022, các bác sĩ tại Viện Langone, Đại học New York đã tiến hành ghép hai quả tim của lợn GalSafe sang cho hai bệnh nhân chết não. Những quả tim lợn này đã được "tắt" 4 gen lợn, để ngăn chặn sự đào thải và thêm vào 6 gen người để "nhân hóa" trái tim, khiến chúng trở nên tương thích hơn với con người.

Kết quả, những trái tim đã sống được 72 tiếng trong cơ thể người, không có dấu hiệu đào thải.

Trong khi hai quả tim lợn được Revivicor gửi tới Viện Langone để thử nghiệm, họ cũng đã gửi hai quả thận của những cọn lợn GalSafe tới Trường Y khoa Birmingham, Đại học Alabama, nơi bác sĩ David Cooper đang làm giám đốc chương trình Cấy chép dị chủng.

Vào tháng 2 năm nay, hai quả thận này đã được ghép sang cho một bệnh nhân 52 tuổi cũng bị chết não. So với 54 tiếng sống trong cơ thể nữ bệnh nhân tại Viện Langone, những quả thận lần này đã kéo dài được thời gian sống lên tới 7 ngày, gấp hơn 3 lần những gì mà nhóm tại Langone đạt được vào năm 2021.

"Những quả thận lợn được cấy ghép tạo ra nước tiểu trong vòng bốn phút sau khi tái tưới máu và sản xuất hơn 37 lít nước tiểu trong 24 giờ đầu tiên. Chúng tiếp tục hoạt động như ở người sống trong suốt 7 ngày nghiên cứu. 

Ngoài ra, thận vẫn còn hoạt động vào thời điểm nghiên cứu kết thúc với mức creatinine huyết thanh cuối cùng là 0,9 mg/dL và độ thanh thải creatinine là 200 ml mỗi phút", thông cáo báo chí của Trường Y khoa Birmingham cho biết.

Độ thanh thải creatinine là thể tích huyết tương được lọc sạch creatinine trên một đơn vị máu. Trong đó, creatinine là một thải phẩm từ hoạt động của cơ bắp trên cơ thể, thường được lọc và bài tiết ở thận. Với bệnh nhân suy thận, nồng độ creatinine của họ trên ngưỡng 1,2 mg/dL có thể gây đầu độc cơ thể.

Bệnh nhân chết não trong nghiên cứu của Trường Y khoa Birmingham không bị suy thận, nhưng trong nghiên cứu này, ông ấy đã bị cắt cả hai quả thận dẫn tới nồng độ creatinine đo được lên tới 3,9 mg/dL. Bây giờ, hai quả thận lợn GalSafe đã giúp con số đó giảm xuống còn 0,9 mg/dL. Đó là bằng chứng trực tiếp cho thấy thận lợn biến đổi gen có tác dụng.

"Đây là lần đầu tiên trong lịch sử, có người đã chứng minh được thận lợn biến đổi gen cũng có chức năng thận và duy trì sự sống được cho con người", tiến sĩ Jayme E. Locke, tác giả chính của nghiên cứu tại Trường Y khoa Birmingham cho biết.

Không chịu thua trong cuộc đua cấy ghép dị chủng, vào tháng 7 năm nay, nhóm của Viện Langone, Đại học New York đã trở lại với một thí nghiệm đột phá mới. Trong đó, họ cũng đã cấy ghép một quả thận lợn GalSafe sang cho một nam bệnh nhân 57 tuổi bị chết não.

Lần này, họ đã giữ quả thận sống trong cơ thể ông ấy 32 ngày. Và hiện con số vẫn đang tăng lên vì quả thận được đánh giá là vẫn khỏe mạnh.

Khác với những quả thận lợn GalSafe được cấy ghép trước đây cần chỉnh sửa tới 10 gen để trở nên tương thích, quả thận mà Viện Langone cấy ghép trong tháng 7 chỉ cần 1 chỉnh sửa gen duy nhất.

"Chúng tôi nghĩ rằng thận cần ít thao tác di truyền hơn so với tim lợn, để được hệ thống miễn dịch của con người chấp nhận", bác sĩ Robert Montgomery, giám đốc Viện cấy ghép Langone cho biết.

"Đơn giản hóa kỹ thuật di truyền có nghĩa là chúng ta có thể tạo được nhiều thận loại này hơn để cung cấp một nguồn thận vô tận cho những bệnh nhân cần chúng".

Hướng đến một nguồn cung nội tạng vô tận

Kết quả thử nghiệm của Viện Langone, Đại học New York được công bố cùng ngày 16/8 với nghiên cứu của nhóm đến từ Trường Y Birmingham đăng trên tạp chí y học JAMA.

Trong thời điểm thử nghiệm của Viện Langone còn chưa được bình duyệt và xuất bản, nó cho thấy tính chất khốc liệt của cuộc đua mà các nhà khoa học trong lĩnh vực cấy ghép dị chủng đang thực hiện.

Cũng trong ngày 16/8, trang web của Mạng lưới Chia sẻ Nội tạng Hoa Kỳ (UNOS) cho biết nước Mỹ đang bị thiếu 88.651 quả thận. Khoảng 808.000 người Mỹ đang sống chung với bệnh thận giai đoạn cuối, 69% trong số họ chạy thận nhân tạo và phần còn lại cần thận cấy ghép nếu không sẽ chết.

Trong khi đó, số bệnh nhân đang phải chạy thận nhân tạo hoặc cần thận cấy ghép trên toàn thế giới là từ 5-10 triệu người, theo một nghiên cứu trên Tạp chí Thận học Hoa Kỳ. 

Chạy thận hay lọc máu nhân tạo là một phương pháp điều trị chỉ mang tính chất cầm chừng. Nó gây tiêu hao rất nhiều về thể chất, tài chính cũng như tinh thần của người bệnh.

Chi phí chạy thận lớn, nguy cơ gặp biến chứng cao, và việc bệnh nhân phải nằm một chỗ đang khiến tỷ lệ trầm cảm trong nhóm bệnh nhân chạy thận nhân tạo cao gấp đôi so với mặt bằng chung của dân số.

Sau đó, có khoảng 5-15% bệnh nhân chạy thận nhân tạo sẽ tử vong ngay trong năm đầu tiên. Và sau 8 năm, tỷ lệ sống sót chỉ còn khoảng 35%.

Những bệnh nhân may mắn hơn đã có thận ghép chỉ chiếm một con số rất nhỏ, khoảng hơn 100.000 người mỗi năm. Trong khi đó, chỉ tính riêng ở Hoa Kỳ đã có gần 5.000 người chết vì không chờ được một quả thận hiến tặng. Con số đó tương đương với khoảng 13 người chết mỗi ngày.

Trong nhiều trường hợp, hy vọng duy nhất mà những bệnh nhân này có được lại đến từ bi kịch của một người khác. Chẳng hạn như phải có ai đó gặp tai nạn giao thông và chết, sau đó, nội tạng của họ mới được thu lại để cứu sống những bệnh nhân đang chờ đợi.

Nguồn thận ghép từ người hiến tặng còn sống là rất nhỏ. Thống kê tại Mỹ năm 2020 cho thấy chỉ có 5.234 ca hiến tặng thận từ người còn sống, một con số nhỏ hơn rất nhiều so với 17.583 ca ghép thận từ người hiến tặng đã qua đời.

Trên thế giới chỉ có duy nhất một quốc gia có nguồn thận hiến tặng từ người sống đủ đáp ứng cho nhu cầu cấy ghép, đó là Iran. Bí quyết của họ là gì? Iran cho phép người dân hiến tặng thận và nhận về một khoản tiền.

Ở hầu hết các quốc gia khác trên thế giới, điều này được cho là bất hợp pháp. Lý do vì các nhà làm luật lo ngại rằng chỉ cần họ mở ra cánh cửa đó, một thị trường mua bán nội tạng trái phép sẽ xuất hiện và những người chịu ảnh hưởng nhiều nhất chính là những người nghèo, có thu nhập thấp.

Tuy nhiên, mặt trái của việc cấm người hiến tặng thận nhận tiền, đó là chúng ta đang yêu cầu những nhà hảo tầm này cứu một mạng người với giá 0 đồng, thậm chí họ còn phải nghỉ không lương trong những ngày phẫu thuật, phải nằm viện và phải trả tiền cho hành động cứu một mạng người.

Thống kê cho thấy chỉ cần 0,014% người dân ở Mỹ hiến thận mỗi năm, toàn nước Mỹ sẽ có đủ thận để cấy ghép cho tất cả bệnh nhân của mình. Nhưng điều đó đã và vẫn sẽ không xảy ra khiến các nhà khoa học chuyển hướng sang trông đợi vào tiến bộ trong lĩnh vực xenotransplant hay cụ thể là cấy ghép thận lợn.

"Đây rõ ràng là một liệu pháp giúp cứu sống nhiều sinh mạng", Jayme E. Locke, tác giả của nghiên cứu tại Trường Y Birmingham cho biết.

Mặc dù đang cạnh tranh nhau trong cùng một lĩnh vực, bác sĩ Montgomery tại Viện Langone có cùng một hình dung về tương lai của cấy ghép dị chủng với tiến sĩ Locke. Trong tương lai đó, những con lợn GalSafe có thể trở thành nguồn cung nội tạng vô tận cho con người.

Thống kê của ngành thịt toàn cầu cho thấy mỗi năm có khoảng 131 triệu con lợn bị giết thịt. Tương đương với đó là 262 triệu quả thận, 131 triệu trái tim, 262 triệu lá phổ và 131 triệu lá gan của chúng đang bị lãng phí.

Vì lợn GalSafe vừa có thể lấy thịt vừa có thể lấy nội tạng, chỉ cần 4% số lợn trên thế giới được chỉnh sửa gen theo quy trình này đã có thể giải quyết được toàn bộ nhu cầu nội tạng cấy ghép của loài người.

Nhưng trước khi chạm đến được giấc mơ đó, các nhà khoa học cần phải vượt qua được rào cản trước mắt. Họ cần đem những ca cấy ghép dị chủng trở lại thử nghiệm lâm sàng, nghĩa là trên bệnh nhân sống.

Tiến sĩ Locke cho biết cô muốn tiến được đến những thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I này trong cuối năm 2023 hoặc đầu năm 2024. 

"[Bằng thử nghiệm mới nhất này] chúng tôi đã có thể thu thập thêm thông tin khoa học đồng thời chứng minh được sự an toàn của thủ thuật. Đây là những thông tin vô cùng quan trọng với nỗ lực xin FDA [Cục quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ] cho phép thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn I [ghép thận lợn biến đổi gen] trên người sống", tiến sĩ Locke nói.

Cuộc đua hiện vẫn đang diễn ra giữa hai nhóm nghiên cứu tại Viện Langone và Trường Y Birmingham. Chúng ta hiện chưa biết ai sẽ thắng trong việc cấy một quả thận lợn vào người sống và giúp bệnh nhân này sống sót lâu dài.

Thế nhưng chắc chắn một điểu rằng: Bởi đó là một cuộc cạnh tranh trong khoa học, cả thế giới sẽ được hưởng lợi từ những tiến bộ diễn ra bên trong đó, nhất là những bệnh nhân đang chờ đợi một nội tạng để cấy ghép.

Tham khảo AP, Washingtonpost, JAMA, UAB