Một ngày sau đột phá CRISPR-Cas9 của Trung Quốc, Mỹ tiết lộ công nghệ chỉnh sửa gen hiệu quả gấp 10 lần

Chỉ một ngày sau khi Trung Quốc tuyên bố thử nghiệm thành công kỹ thuật chỉnh sửa gen CRSPR-Cas9 trên người, một bài báo trên tạp chí Nature hôm nay tiết lộ: Các nhà khoa học Mỹ, thậm chí, đã sở hữu công nghệ hiệu quả hơn CRSPR-Cas9 gấp 10 lần.

Kỹ thuật chỉnh sửa gen mới này được phát triển bởi Viện Nghiên cứu sinh học Salk, California. Nó có tên là HITI, đặt theo một gói hỗn hợp axit nucleic mà các nhà khoa học tại Viện Salk sử dụng. Nếu như CRSPR-Cas9 trước đây làm việc rất hiệu quả trong các tế bào có khả năng phân chia, các nhà khoa học tại Viện Salk khẳng định HITI còn hiệu quả gấp 10 lần trong nhiệm vụ tương tự.

Không những vậy, kỹ thuật HITI còn có thể làm việc trên cả những tế bào không còn phân chia. Những tế bào này chiếm phần lớn trong các bộ phận và mô cơ thể người. HITI có thể thay đổi được gen trong não, tim, gan và mắt, những nơi mà mọi công nghệ chỉnh sửa gen trước đây không thể tác động tới.

Với bước đột phá này, HITI được mô tả như một “Chiếc chén thánh” của công nghệ chỉnh sửa gen và ngành nghiên cứu di truyền học. Cho tới nay, các nhà khoa học Mỹ đã sử dụng HITI để chữa khỏi bệnh mù lòa trên chuột. Trong tương lai, nó được hứa hẹn sẽ giúp con người chữa khỏi nhiều bệnh nan y, thậm chí là kéo dài tuổi thọ.

Một ngày sau đột phá CRISPR-Cas9 của Trung Quốc, Mỹ tiết lộ công nghệ chỉnh sửa gen hiệu quả hấp 10 lần

“Chúng tôi rất vui mừng vì công nghệ mà chúng tôi đã khám phá ra. Bởi nó là kỹ thuật làm được những điều chưa từng được thực hiện trước đây”, Giáo sư Juan Carlos Izpisua Belmonte, tác giả chính của nghiên cứu cho biết. “Lần đầu tiên con người có thể tác động vào những tế bào không phân chia và thay đổi DNA của chúng theo ý muốn. Các ứng dụng trong khả năng của kỹ thuật này sẽ nhiều vô kể”.

Cho tới nay, các kỹ thuật chỉnh sửa DNA- chẳng hạn như CRISPR-Cas9- tỏ ra rất hiệu quả khi làm việc với các tế bào còn khả năng phân chia, chẳng hạn như tế bào da hoặc ruột. Nó lợi dụng những cơ chế sao chép tự nhiên của tế bào.

Công nghệ mới HITI của Viện Salk được các nhà khoa học tuyên bố là hiệu quả hơn gấp 10 lần so với các phương pháp khác, trong việc kết hợp DNA mới vào trong tế bào còn khả năng phân chia.

Nhưng đáng chú ý hơn cả, HITI đánh một dấu mốc, mà các nhà khoa học lần đầu tiên có thể chèn một gen mới, vào vị trí chính xác trên DNA của tế bào trưởng thành không còn phân chia được nữa, chẳng hạn như tể bào mắt người, não, tụy hoặc tim. Nó mở ra hẳn một lĩnh vực ứng dụng mới trong điều trị y tế ở cấp tế bào.

Với HITI, lần đầu tiên con người có thể thay đổi DNA trong các tế bào không phân chia ở não, tim, gan, mắt...

Để thực hiện được điều khó khăn này, các nhà nghiên cứu tại Viện Salk nhắm đến một lối sửa chữa DNA của tế bào được gọi là NHEJ (non-homologous end-joining). NHEJ thực hiện việc sửa chữa những DNA bị hư hại bằng cách phục hồi lại những sợi ban đầu của nó.

“Sử dụng lối sửa chữa NHEJ để chèn những đoạn DNA mới là một cuộc cách mạng trong chỉnh sửa gen ở các mô trưởng thành”, Keiichiro Suzuki, một đồng tác giả chính của nghiên cứu cho biết. “Chưa từng một ai có thể làm điều này trước đây”.

Quy trình HITI được thực hiện như sau: Đầu tiên các nhà nghiên cứu tại Viện Salk tối ưu hóa cơ chế của NHEJ và sử dụng chính CRISPR-Cas9 để khiến DNA có thể được chèn vào vị trí chính xác trong hệ gen. Sau đó, họ tạo ra một gói hỗn hợp axit nucleic, có tên là HiTi. Một virus trơ được sử dụng để đưa các gói HiTi vào tế bào thần kinh có nguồn gốc từ phôi người.

Để chứng minh những tiềm năng thực sự mà HITI có thể thực hiện được, các nhà khoa học tại Viện Salk đã thử nghiệm nó trên những con chuột bị mù lòa. Chúng mắc một cơ chế suy thoái võng mạc di truyền, tương tự với cách mà một số người bị mù bẩm sinh.

Những con chuột mù lòa 3 tuần tuổi được cung cấp bản sao của Mertk, một trong những gen bị hư hại trong viêm võng mạc, bằng kỹ thuật HITI. Kết quả cho thấy chỉ 5 tuần sau đó, những con chuột đã có thể phản ứng với ánh sáng. Một vài xét nghiệm cho thấy các tế bào võng mạc của chúng đã được chữa khỏi.

“Chúng tôi đã cải thiện thị giác cho những con chuột bị mù”, Reyna Hernandez-Benitez, một nhà nghiên cứu tại Viện Salk cho biết. “Thành công ban đầu này vô cùng hứa hẹn”.

Các nhà khoa học tại Viện Salk nói về công nghệ chỉnh sửa gen mới

Bước tiếp theo, nhóm nghiên cứu có dự định sẽ cải tiến thêm hiệu quả phân phối của các cấu trúc HiTi. Giống như tất cả các công nghệ chỉnh sửa gen, làm sao để có đủ lượng tế bào được chỉnh sửa gen thực sự là một thách thức.

Một điều kỳ diệu khác của công nghệ HITI là nó có khả năng thích ứng không chỉ với CRISPR-Cas9, mà còn với vất kể kỹ thuật nhắm gen mục tiêu nào khác. Bởi vậy, một khi sự an toàn và hiệu quả của các công nghệ cũ này được cải thiện, nó ngay lập tức có thể kết hợp với công nghệ HITI.

“Bây giờ, chúng ta đã có được một công nghệ cho phép thay đổi DNA của các tế bào không phân chia, giúp sửa chữa những gen bị hỏng trong não, tim và gan”, Giáo sư Izpisua Belmonte nói. “Điều này cho phép con người, lần điều tiên, có thể mơ ước đến những phương pháp chữa bệnh được coi là không thể trước đó. Thật là một điều thú vị”.

Tham khảo Dailymail, Salk, Sciencedaily