Thử nghiệm liệu pháp gen đột phá CAR-T trên người: Hơn một nửa bệnh nhân ung thư sống vượt qua tiên lượng xấu

Một liệu pháp gen đột phá đã thực sự giúp bệnh nhân ung thư sống vượt qua tiên lượng xấu của họ. Kết quả được chỉ ra sau một thử nghiệm trên người. Các nhà khoa học Hoa Kỳ tuyên bố: 36% bệnh nhân ung thư điều trị với liệu pháp gen có tên CAR-T đã không còn dấu hiệu của bệnh.

Hơn một nửa số bệnh nhân đã sống quá 9 tháng, trong khi lẽ ra, không ai trong số họ có thể còn sống ở thời điểm hiện tại. Đa số bệnh nhân (khoảng 82%) đã thu nhỏ được kích thước các khối u còn quá nửa.

“Những con số rất tuyệt vời”, nhà khoa học dẫn đầu nghiên cứu cho biết.

Hình ảnh quét cơ thể của một bệnh nhân 62 tuổi sau 3 tháng điều trị (màu đen thể hiện cho các khối u ung thư)

Điều kỳ diệu chúng ta đang nói đến ở đây là một liệu pháp gen điều trị ung thư tiên tiến. Có tên gọi là CAR-T, từ lâu nó đã được các chuyên gia mệnh danh là “liều thuốc cho sự sống”.

Trong liệu pháp CAR-T, bệnh nhân sẽ được trích xuất một lượng tế bào T của hệ miễn dịch ra khỏi cơ thể. Sau đó, các bác sĩ sẽ chèn một gen vào các tế bào, lập trình cho chúng khả năng tấn công tế bào ung thư.

Cuối cùng, tế bào T biến đổi gen trở thành một liều thuốc, và được truyền trở lại cơ thể người bệnh như truyền máu.

Nghiên cứu thử nghiệm lần này được thực hiện bởi công ty dược phẩm Kite Pharma, với 101 bệnh nhân thao gia. Họ là những người mắc ung thư máu và tất cả các phương pháp điều trị hiện thời đã thất bại. Thông thường, tiên lượng về thời gian sống tối đa cho những người này chỉ khoảng dưới 6 tháng.

Tuy nhiên, tiến sĩ Fred Locke, một chuyên gia về ung thư máu tại Trung tâm ung thư Moffitt đồng thời là trưởng nhóm nghiên cứu cho biết: “Những con số giờ rất tuyệt vời”. Hơn một phần ba số bệnh nhân đã sống tới trên 9 tháng.

Dimas Padilla, một bệnh nhân 43 tuổi tham gia vào chương trình thử nghiệm nói: “[Các bác sĩ] đã cứu mạng sống của tôi”. Trước đó, Padilla mắc ung thư máu, hóa trị liệu đã không có tác dụng với cơ thể anh và cả thuật cấy ghép tế bào gốc cũng vậy.

Tháng 8 năm ngoái, Padilla chuyển sang điều trị với liệu pháp gen CAR-T. Kỳ diệu thay, các khối u đã đồng loạt thu nhỏ lại. Tới nay, tình trạng của anh đã đạt tới độ thuyên giảm hoàn toàn. Có 36% bệnh nhân khác cũng đạt được hiệu quả điều trị tương tự.

CAR-T hoạt động nhờ biến đổi gen tế bào T của hệ miễn dịch

Mặc dù vậy, điều trị ung thư máu kháng hóa trị là việc đi tìm sự sống trong cái chết. Không phải ai cũng có được sự may mắn trong đợt thử nghiệm CAR-T lần này. Ít nhất, 2 bệnh nhân đã tử vong, không phải do ung thư, mà do tác dụng phụ của liệu pháp gen khiến hệ miễn dịch quá tải.

13% các bệnh nhân khác phát triển một tình trạng nguy kịch, khi hệ miễn dịch phản ứng quá mức trong điều trị. Một phần ba các bệnh nhân phải đối mặt với thiếu máu hoặc vấn đề khác liên quan đến máu.

Một số lượng tương tự báo cáo tình trạng buồn ngủ, lú lẫn, run hoặc khó nói. Tuy nhiên, các triệu chứng nhẹ này thì sớm chấm dứt sau một vài ngày.

Trên đây là tất cả những thông tin được tiết lộ cho tới hiện tại, về nghiên cứu thử nghiệm liệu pháp gen CAR-T của Kite Pharma. Nếu bạn muốn một báo cáo chi tiết hơn, hãy chờ đợi cho tới hội nghị tháng 4 này của Hiệp hội Nghiên cứu ung thư Hoa Kỳ (AACR), khi tiến sĩ Fred Locke và nhóm của ông sẽ công bố chính thức kết quả thử nghiệm của họ.

LIỆU PHÁP GEN LÀ GÌ?

Liệu pháp gen là những kỹ thuật y tế vẫn còn đang trong giai đoạn thử nghiệm, trong đó, các bác sĩ sử dụng gen để điều trị hoặc ngăn ngừa bệnh tật.

Các phương pháp sử dụng gen có thể ví dụ như:

- Thay thế một gen đột biến gây bệnh, với một phiên bản khỏe mạnh của nó.

- Làm bất hoạt, hoặc rút một gen đột biến khỏi tế bào, tránh nó phát triển thành bệnh tật

- Chèn một gen mới vào tế bào để lập trình lại chức năng cho nó

Mặc dù liệu pháp gen được đánh giá là một lựa chọn điều trị đầy hứa hẹn cho nhiều bệnh, bao gồm: rối loại di truyền, ung thư, truyền nhiễm do virus…, kỹ thuật này vẫn còn trong quá trình nghiên cứu và có quá nhiều rủi ro.

Bởi vậy, cho đến khi các nhà khoa học khiến liệu pháp gen trở nên an toàn và hiệu quả hơn, nó chỉ được thử nghiệm trên những bệnh nhân không còn lựa chọn điều trị nào khác. Ví dụ như bệnh nhân ung thư đã kháng cả hóa trị lẫn xạ trị.

Tham khảo Dailymail