Bò biến đổi gen sản xuất insulin người, mở ra tiềm năng cách mạng y học toàn cầu

Trong một đột phá khoa học mang tính lịch sử, các nhà nghiên cứu tại Đại học Illinois Urbana-Champaign và Đại học São Paulo đã thành công trong việc tạo ra một giống bò có khả năng sản xuất sữa chứa insulin người.

Khám phá này, được công bố trên Tạp chí Công nghệ sinh học , không chỉ là một thành tựu đáng kinh ngạc trong lĩnh vực công nghệ sinh học mà còn mở ra một hướng đi hoàn toàn mới để giải quyết một trong những vấn đề y tế nhức nhối nhất hiện nay: tình trạng thiếu hụt và giá cả cao của insulin cho hàng triệu bệnh nhân tiểu đường trên toàn thế giới.

Câu chuyện này không chỉ là về khoa học, mà còn là về việc biến trang trại thành nhà máy dược phẩm, mang lại hy vọng về một tương lai nơi thuốc cứu sinh trở nên dễ tiếp cận hơn cho mọi người.

Từ lâu, insulin đã được chiết xuất từ tuyến tụy bò lấy từ các lò mổ trước khi công nghệ DNA tái tổ hợp ra đời. Giờ đây, các nhà khoa học đã quay lại với ý tưởng sử dụng bò, nhưng ở một tầm cao mới. Họ đã biến đổi gen một con bê để nó có thể sản xuất sữa chứa insulin người, biến con vật này thành một "nhà máy sinh học" sống.

Quy trình này không hề đơn giản. Các nhà nghiên cứu đã sử dụng một loại virus biến đổi gen mang trình tự gen insulin ở người và một chất xúc tiến protein sữa bò đặc hiệu để biến đổi tế bào da trưởng thành. Những tế bào biến đổi gen này sau đó được sử dụng làm khuôn mẫu để tạo phôi.

Những phôi này được cấy ghép vào bò cái nhận gen, và kết quả là một lần mang thai thành công. Điều đặc biệt là phương pháp này tận dụng cấu trúc DNA đặc hiệu cho mô vú, có nghĩa là insulin người chỉ được sản xuất trong tuyến sữa mà không lưu thông trong máu bò hay các mô khác, đảm bảo an toàn cho sức khỏe của con vật.

Giáo sư Matt Wheeler, chuyên gia về khoa học động vật tại Đại học Illinois Urbana-Champaign, chia sẻ với sự kinh ngạc: "Mẹ Thiên Nhiên đã thiết kế tuyến vú như một nhà máy sản xuất protein thực sự, thực sự hiệu quả. Chúng ta có thể tận dụng hệ thống đó để sản xuất một loại protein có thể giúp ích cho hàng trăm triệu người trên toàn thế giới".

Phát hiện này không chỉ dừng lại ở việc sản xuất proinsulin, tiền chất của insulin. Con bò biến đổi gen còn có khả năng chuyển đổi trực tiếp một phần tiền chất này thành insulin hoạt động.

Điều này đơn giản hóa đáng kể quy trình sản xuất, từ đó giảm chi phí và gia tăng hiệu quả. Nếu phương pháp này được mở rộng, đây có thể là một trong những tiến bộ quan trọng nhất trong công nghệ sinh học mà chúng ta từng chứng kiến.

Về tiềm năng sản xuất, con số là vô cùng lớn. Theo ước tính thận trọng của các nhà nghiên cứu, một con bò có thể sản xuất khoảng một gram insulin mỗi lít sữa. Với một con bò Holstein trung bình có thể sản xuất 40-50 lít sữa mỗi ngày, một con bò có thể cung cấp insulin hàng ngày cho hàng nghìn bệnh nhân tiểu đường tuýp 1 trong suốt một tháng.

Wheeler cho biết, một trang trại bò sữa nhỏ ở Illinois hoặc Wisconsin, với khoảng 100 con bò, có thể sản xuất đủ lượng insulin cần thiết cho cả nước Mỹ. "Còn một đàn lớn hơn? Bạn có thể sản xuất đủ lượng insulin cho cả thế giới chỉ trong một năm", ông khẳng định.

Điều này mở ra một giải pháp tiềm năng cho vấn đề nhức nhối về giá cả và khả năng tiếp cận insulin, đặc biệt khi chi tiêu của người Mỹ cho loại thuốc này đã tăng gấp ba lần trong một thập kỷ qua, từ 8 tỷ đô la năm 2012 lên 22,3 tỷ đô la vào năm 2022.

Tuy nhiên, nghiên cứu này không phải là không có trở ngại. Việc mở rộng quy mô sản xuất, đảm bảo sức khỏe và phúc lợi của bò chuyển gen, cũng như việc xin phê duyệt theo quy định từ các cơ quan chức năng đều là những thách thức lớn phía trước.

Wheeler nhấn mạnh rằng việc sản xuất insulin hàng loạt trong sữa sẽ cần các cơ sở chuyên biệt, đạt tiêu chuẩn sức khỏe cao dành cho gia súc, nhưng điều này không phải là quá bất thường đối với ngành công nghiệp sữa lâu đời.

Trong tương lai gần, các nhà nghiên cứu dự định nhân bản con bò này và cố gắng đạt được thời kỳ mang thai để có đủ chu kỳ tiết sữa nhằm sản xuất nhiều insulin hơn nữa. Dù còn nhiều việc phải làm, những lợi ích tiềm năng là quá lớn để bỏ qua. Phát hiện này không chỉ là một thành tựu khoa học mà còn là một tia hy vọng mới cho hàng triệu người mắc bệnh tiểu đường trên toàn thế giới.

Tóm lại, việc biến bò thành "nhà máy sinh học" để sản xuất insulin người là một ý tưởng táo bạo nhưng có cơ sở khoa học vững chắc. Nó không chỉ mở ra một hướng đi đầy hứa hẹn để giải quyết tình trạng thiếu hụt insulin toàn cầu mà còn là minh chứng cho sự sáng tạo và tiềm năng vô hạn của con người trong việc sử dụng công nghệ sinh học để cải thiện chất lượng cuộc sống.

Đây có thể là một trong những phát kiến vĩ đại nhất của thế kỷ 21.