Lần đầu tiên các nhà khoa học Mỹ chỉnh sửa gen thành công trên phôi thai người

Lần đầu tiên tại Mỹ, các nhà khoa học vừa chỉnh sửa thành công DNA của phôi người bằng kỹ thuật CRISPR. Nghiên cứu được thực hiện bởi Đại học Health and Science Oregon, nhưng cho tới giờ phút này vẫn chưa được công bố chính thức.

Một số nguồn tin thân cận tiết lộ: Nhóm nghiên cứu được dẫn dắt bởi giáo sư Shoukhrat Mitalipov, nhà sinh vật học nổi tiếng người Mỹ gốc Liên Xô cũ. Họ đã chỉnh sửa thành công DNA của một số lượng lớn phôi người, áp đảo các nghiên cứu tương tự trước đây của Trung Quốc cả về mặt số lượng lẫn chất lượng.

Tất cả các phôi người trong nghiên cứu đều được chủ động phá hủy sau vài ngày phát triển. Tranh cãi về mặt đạo đức sinh học, tôn giáo và pháp luật đang không cho phép các phôi thai này được phát triển thành người.

Thế nhưng, xu hướng hiện tại đang khẳng định sớm hay muộn điều đó cũng sẽ xảy ra. Việc chúng ta chào đón một đứa bé đầu tiên, ra đời với DNA được chỉnh sửa là điều khó tránh khỏi.

Lần đầu tiên các nhà khoa học Mỹ chỉnh sửa gen thành công trên phôi thai người

Trong nghiên cứu của mình, giáo sư Shoukhrat Mitalipov đã tiêm các hóa chất chỉnh sửa gen vào một quả trứng đang trong quá trình thụ tinh ống nghiệm (IVF). Quá trình này được gọi là “kỹ thuật dòng mầm”, cho phép các nhà khoa học xóa bỏ hoặc điều chỉnh lại các lỗi DNA trong tinh trùng người cha.

Mục đích của nghiên cứu là giúp đứa trẻ (nếu được sinh) ra tránh được các bệnh di truyền nguy hiểm. Thế nhưng, một số người lo ngại rằng kỹ thuật dòng mầm cũng có thể được sử dụng để “thiết kế” lên những đứa trẻ với màu tóc, chiều cao, cân nặng thậm chí là chỉ số thông minh tùy thích.

Cũng có nhiều người đặt mối lo ngại với CRISPR, công cụ chỉnh sửa gen mạnh nhất hiện nay, rằng nó có thể được sử dụng vào mục đích xấu. Năm ngoái, Hội đoàn Tình báo Hoa Kỳ coi CRISPR có tiềm năng trở thành một loại “vũ khí hủy diệt hàng loạt”.

Trao đổi qua Skype, giáo sư Mitalipov từ chối bình luận về nghiên cứu của ông, với lý do đang chờ được xuất bản chính thức. Nhưng một số nhà khoa học trong lĩnh vực khẳng định các phôi được nhóm nghiên cứu của ông chỉnh sửa bằng CRISPR.

“Như tôi biết, cho tới thời điểm này, đây sẽ là nghiên cứu đầu tiên [chỉnh sửa thành công phôi người] tại Mỹ”, Jun Wu, một nhà khoa tham gia nghiên cứu cho biết từ Viện Salk.

Áp đảo nghiên cứu của Trung Quốc?

Trung Quốc đã công bố ít nhất 3 nghiên cứu liên quan đến chỉnh sửa gen trên phôi thai người. Tuy nhiên, họ không thực sự thành công tuyệt đối.

Các lần chỉnh sửa DNA vẫn có một số lỗi. Chẳng hạn như những DNA mục tiêu chỉ được chỉnh sửa trong một số tế bào, phần còn lại của phôi thai vẫn mang DNA cũ. Hiệu ứng này được gọi là “khảm” (Mosaic) và khiến chỉnh sửa gen mất an toàn khi đứa bé (nếu được sinh ra) có thể mang nhiều DNA khác nhau trong cơ thể.

Nhưng nghiên cứu mới của giáo sư Mitalipov đã khắc phục được hiện ứng “khảm” này. Các đồng nghiệp tin rằng nó đã nhắm mục tiêu chính xác hơn, hạn chế được các lỗi thông thường của kỹ thuật CRISPR.

Một nguồn tin thân cận với nhóm nghiên cứu cho biết “hàng chục” phôi thai IVF của người đã được tạo ra để phục vụ thí nghiệm. Quá trình thụ tinh nhân tạo được thực hiện với trứng bình thường và tinh trùng hiến tặng của những đàn ông mắc bệnh di truyền.

Phôi thai người ở giai đoạn này chỉ là các khối nhỏ tế bào, quá bé và vô hình khi nhìn bằng mắt thường. Cho tới thời điểm này, chúng ta chưa thể xác định chính xác gen gây bệnh nào là mục tiêu mà nhóm nghiên cứu đã lựa chọn để chỉnh sửa.

Hàng chục phôi IVF người đã được tạo ra phục vụ thí nghiệm

“Đây là bằng chứng về mặt nguyên tắc cho thấy [chỉnh sửa gen người] hoàn toàn khả thi. Họ đã giảm đáng kể hiệu ứng ‘khảm’. Tôi không nghĩ nghiên cứu này sẽ khởi động sang giai đoạn thử nghiệm lâm sàng, nhưng nó đã tiến xa nhất có thể, so với bất cứ nghiên cứu nào trước đây”, một nhà khoa học thân cận với dự án nói.

Giáo sư Mitalipov dường như đã khám phá ra cách giảm lỗi của CRISPR bằng cách tiêm hóa chất chỉnh sửa gen trong giai đoạn sớm. Nó được thực hiện cùng lúc khi họ tiêm tinh trùng để bắt đầu thụ tinh IVF.

Ý tưởng này trước đây đã được thực hiện trên chuột, bởi nhà khoa học Tony Perry từ Đại học Bath. Perry đã thay đổi thành công gen của những con chuột cái, biến lông của chúng từ màu nâu sang màu trắng.

Trong nghiên cứu được công bố năm 2014, Perry đã dự đoán: “Phương pháp tương tự một ngày nào đó sẽ cho phép nhắm mục tiêu trên gen người, để chỉnh sửa gen trong giai đoạn rất sớm của phôi”. Bây giờ, tiên đoán này đã trở thành hiện thực.

Kỹ thuật di truyền liên tục được cải tiến

Chân dung giáo sư Mitalipov, người đầu tiên chỉnh sửa thành công DNA trên phôi người ở Mỹ

Sinh ra ở Kazakhstan, khi đất nước này còn là một phần của Liên Xô cũ, giáo sư Mitalipov đã nhiều lần tạo ra các đột phá khoa học. Năm 2007, ông thực hiện một nghiên cứu nhân bản khỉ đầu tiên trên thế giới. Đến năm 2013, Mitalipov cũng tạo được phôi thai người bằng con đường nhân bản, với mục đích nó sẽ trở thành nguồn cung tế bào gốc phục vụ cho bệnh nhân.

Nhóm nghiên cứu của Mỉalipov chuyển hướng sang chỉnh sửa phôi người, đúng vào thời điểm Viện Hàn lâm Khoa học Hoa Kỳ bật đèn xanh cho nghiên cứu chỉnh sửa gen người trong phòng thí nghiệm.

Báo cáo hồi tháng 2 của họ thậm chí cho phép việc sử dụng CRISPR để tạo ra những đứa trẻ được chỉnh sửa gen, nhưng chỉ trong trường hợp bất khả kháng giúp loại bỏ các bệnh di truyền từ cha mẹ. Đối với các mục đích còn lại như chỉnh sửa gen để “thiết kế” những đứa trẻ, nâng cao đặc tính và khả năng của con người, công cụ này hiện nay vẫn bị cấm tại Mỹ.

Tham khảo Technologyreview, Theverge