Chỉnh sửa gen có thể giúp con người vô cảm với mọi nỗi đau, nhưng sau đó thì sao?

Tuần trước, câu chuyện về Jo Cameron, một người phụ nữ 71 tuổi ở Scotland đã thu hút sự chú ý của rất nhiều người. Cameron có một đột biến gen khiến bà ấy không hề thấy được cảm giác đau, trong suốt cuộc đời của mình.

Năm 8 tuổi, Cameron bị gãy xương tay, nhưng bà ấy đã có thể giấu gia đình điều đó, cho đến khi họ thấy khúc xương chệch hẳn ra so với tay con gái mình. Lớn lên, bà ấy phải trải qua rất nhiều cuộc phẫu thuật mà không cần dùng thuốc giảm đau.

Ở tuổi 71, vì không cảm nhận được cơn đau xương khớp, Cameron đã để mặc khớp hông của mình thoái hóa nặng. Bà ấy thậm chí không nhận ra mình bị bỏng cho đến khi ngửi thấy mùi khét của da thịt. Thật kỳ lạ!

Jo Cameron, người phụ nữ Scotland không hề biết đau

Bật/tắt nỗi đau của con người

Dưới góc nhìn sinh học, mọi nỗi đau của con người dù phức tạp đến đâu cũng chỉ bị kiểm soát bởi 1 gen duy nhất. Trên gen đó, có một đoạn DNA đóng vai trò như núm volume. Bạn muốn đau nhiều hay đau ít, hãy vặn nó qua trái hoặc qua phải.

Các nhà khoa học đã khám phá ra đoạn DNA này từ vài chục năm gần đây, bên trong những "dị nhân" như bà Cameron. Một số công ty dược phẩm đã tiến hành thử nghiệm lâm sàng một số loại thuốc, để xem họ có thể vặn được núm volume xuống, giúp người bệnh giảm đau hay không.

Nhưng tiềm năng chưa dừng lại ở đó, với sự ra đời của kỹ thuật chỉnh sửa gen CRISPR, chúng ta thậm chí còn có một cơ hội lớn hơn nữa. Về mặt lý thuyết, với CRISPR bạn có thể tắt hoàn toàn cảm giác đau của con người, thêm cả những cảm giác khác như lo lắng sợ hãi.

Đó có thể coi là một quyền năng, trong bối cảnh mỗi ngày có hơn 130 người (chỉ tính riêng ở Mỹ) chết vì sử dụng opioid quá liều. Các loại thuốc giảm đau có thể giúp bệnh nhân tạm quên đi một phần cơ thể hoặc tâm trí, thứ đang gây đau đớn cho họ. Nhưng mặt trái, chúng cũng giết chết nhiều người, tương đương những gì súng đạn hoặc tai nạn xe hơi đang gây ra tại Mỹ.

Một số nhà nghiên cứu y tế dự đoán rằng CRISPR và các công cụ chỉnh sửa gen khác có thể giúp chúng ta điều trị cơn đau mà không cần dùng thuốc. Chỉ có điều, chúng ta cũng phải nghĩ đến cả mặt trái của nó.

Cuối năm 2018, thí nghiệm chỉnh sửa gen người ở Trung Quốc đã tạo nên một làn sóng phẫn nộ cực điểm. Sự ra đời của 2 bé gái Lulu và Nana nhắc nhở chúng ta rằng, CRISPR đã tạo ra những thế hệ con người mới "được thiết kế".

Hãy tưởng tượng sẽ ra sao nếu bạn tạo ra được một người đàn ông không biết đau, không biết sợ hãi hoặc thương cảm? Anh ta sẽ trở thành một viên kim cương trong mắt những chính trị gia hiếu chiến, những người luôn muốn tổ chức được một quân đội hùng mạnh.

Một người lính có thể chiến đấu mà không sợ hãi, hay đau đớn, anh ta còn đáng giá hơn một quả bom hạt nhân. Đó chính là lý do khiến cựu điệp viên Mỹ, James Clapper, cảnh báo chỉnh sửa gen có thể trở thành vũ khí hủy diệt hàng loạt. 

Lĩnh vực khoa học này có thể trở thành một mặt trận của thế kỷ 21, cứ thử nhìn vào cuộc ganh đua của các nhà khoa học Mỹ và Trung Quốc trong những năm gần đây.

CRISPR là một quyền năng, nhưng nó cũng có những mặt trái

May mắn thay, cuộc tranh luận về đạo đức vẫn đang ngăn cản chúng ta khỏi việc thay đổi gen hàng loạt con người, trong khi, có vẻ như chúng ta còn chưa sẵn sàng. Con người chưa đủ kiến thức để định hình sự tiến hóa của chính mình. Trên thực tế, chúng ta cũng chưa đủ khả năng, DNA vẫn là những vòng xoắn phức tạp, không dễ gì tuân thủ mệnh lệnh của con người.

"Chúng ta vẫn chưa thực sự hiểu sinh học phức tạp đến nhường nào", chính Feng Zhang, nhà khoa học trẻ gốc Á, người đồng phát minh ra kỹ thuật CRISPR cũng phải nói vậy. Nếu bạn muốn tắt một gen trong cơ thể mình, nó có thể giúp bạn làm được điều gì đó "siêu nhiên", nhưng cũng có thể khiến bạn phải trả một cái giá đắt khác.

Ví dụ, nghiên cứu trước đây chỉ ra rằng khi bạn loại bỏ một gen có tên là PCSK9, nguy cơ mắc đau tim của bạn sẽ giảm đáng kể. Quả là tuyệt vời phải không? Nhưng nó cũng làm tăng khả năng mắc bệnh tiểu đường của bạn.

Hay trở lại với trường hợp của người phụ nữ không biết đau đớn. Chúng ta chưa biết hết những mặt trái trong "siêu năng lực" của bà ấy. Nhưng ít nhất, việc gen làm đau bị tắt có vẻ đang khiến bà ấy phải vật lộn với trí nhớ ở tuổi 71.

Dưới một góc nhìn khác, bản thân việc không cảm thấy đau cũng là một "khuyết tật". Bà Cameron chỉ có thể biết mình bị bỏng khi ngửi thấy mùi thịt cháy, bà ấy cũng không thể nhận thấy những điều trầm trọng xảy ra với cơ thể mình, từ việc bị đứt tay, gãy xương cho đến thoái hóa khớp xương.

Tương lai chỉ còn 2 năm nữa

James Cox, nhà di truyền học phân tử tại Đại học College London, người đã trực tiếp nghiên cứu bà Cameron nói rằng: Nhóm của ông hiện đang sử dụng kỹ thuật chỉnh sửa gen CRISPR trong các dòng tế bào của con người để cố gắng bắt chước những khuyết thiếu trong gen của Cameron.

Đó là một đột biến xảy ra trong giả gen hay còn gọi là gen "zombie" có tên là FAAH-OUT. Gen này xuất hiện như một DNA rác không mang chức năng. Nhưng lần đầu tiên, các nhà khoa học phát hiện nó có tác dụng ức chế hoạt động của gen FAAH.

FAAH là một gen chịu trách nhiệm phân giải anandamide - một hợp chất có tác dụng giảm đau tự nhiên trong cơ thể. Khi bị gen "zombie" ức chế, FAAH giảm hoạt động khiến anandamide tích tụ trong cơ thể người phụ nữ.

Kết quả, với nồng độ anandamide gấp đôi người bình thường, bà Cameron gần như bị mất hoàn toàn cảm giác đau.

Bạn có thể chỉnh sửa gen để bật/tắt nỗi đau trong cơ thể

Dùng CRISPR bắt chước lại những biến đổi gen trong cơ thể và Cameron có thể đem đến một phương pháp điều trị đau hoàn toàn mới, không cần dùng thuốc. Nhưng đó cũng là một hướng đi mạo hiểm.

"Khó khăn với CRISPR là bạn phải nhắm mục tiêu cực kỳ chính xác, trong trường hợp này là vào một đoạn gen nhỏ trong các tế bào thần kinh của tụ lại ở đoạn gốc của tủy sống, các tế bào vươn ra vô số sợi trục khắp cơ thể, giúp bạn cảm nhận cơn đau", nhà nghiên cứu Joseph C. Glorioso III tại Đại học Pittsburgh cho biết

"Nếu bạn có thể giới hạn việc chỉnh sửa chỉ trong những tế bào đó, bạn có thể làm cho chúng miễn nhiễm với tín hiệu đau, nhưng hệ quả để lại là vĩnh viễn và bạn sẽ không muốn đặt mình vào một tình huống mà bạn sẽ không bao giờ cảm nhận được cảm giác đau nữa".

Sự thực là vào năm 2014, Glorioso đã đồng sáng lập một công ty gọi là Coda Biotherapeutics, để phát triển một phương pháp trị liệu gen giảm đau mạn tính. Có trụ sở tại Nam San Francisco, Coda cho đến nay đã huy động được 19 triệu USD cho nỗ lực chỉnh sửa các tế bào thần kinh cảm giác.

Ý tưởng là sử dụng một loại virus tiến hóa trong tự nhiên, để xâm nhập vào các dây thần kinh là nguồn gốc của nhiều chứng đau - từ xương khớp, đau lưng cho đến tác dụng phụ của điều trị ung thư. Chỉ với một mũi tiêm dưới da, các virus sẽ được đưa vào các tế bào thần kinh, đóng vai trò là công cụ chỉnh sửa gen để bật/tắt núm volume trong các tế bào này.

Glorioso hy vọng trong 2 năm tới, ông sẽ đưa được liệu pháp này tiến đến thử nghiệm lâm sàng trên người. Bởi vậy, nếu bạn là một trong số những người đã đọc câu chuyện của bà Cameron và nghĩ rằng "Tôi cũng muốn có được khả năng như bà ấy", có lẽ, bạn sẽ không còn phải chờ đợi quá lâu. 

CRISPR là một cánh cửa đưa chúng ta tới những siêu năng lực, và bây giờ, cánh cửa đã mở chỉ đợi chúng ta bước qua mà thôi.

Tham khảo Wired